Rallybio 是一家臨床階段的生物技術公司，致力于為患有嚴重和罕見疾病的患者開發加速生命轉化療法。該公司今天宣布，在正在進行的 1/2 期研究中已經建立了臨床概念驗證。 RLYB211 是一種多克隆抗 HPA-1a 抗體，目前正在評估預防胎兒和新生兒同種免疫性血小板減少癥 (FNAIT)，這種可能危及生命的罕見疾病可導致胎兒和新生兒不受控制的出血。來自第一批試驗參與者的數據證明了抗 HPA-1a 抗體能夠從 HPA-1a 陰性受試者的循環中快速徹底清除 HPA-1a 陽性血小板。
Rallybio 聯合創始人兼首席執行官 Martin Mackay 表示：“我們對 RLYB211 在第一批參與者中展示的明確信號感到興奮。這些數據增強了我們準備將 RLYB212 推向臨床的信心。”
在正在進行的 1/2 期研究的第一組中，HPA-1a 陰性健康男性參與者在 HPA-1a 陽性血小板給藥 60 分鐘后接受了 1000 IU RLYB211（n=6）或安慰劑（n=2）。分析表明，與安慰劑相比，RLYB211 的給藥顯著加速了 HPA-1a 陽性血小板的清除，平均半衰期分別為 0.32 小時和 65.29 小時（p 值 <0.001）。此外，RLYB211 安全且耐受性良好，未觀察到嚴重的不良事件。
RLYB211 1/2 期研究設計
正在進行的 1/2 期研究是一項單盲、安慰劑對照的概念驗證研究，旨在確定 RLYB211 的劑量，該劑量將快速清除輸給 HPA-1a 陰性健康男性參與者的 HPA-1a 陽性血小板。在這項研究中，消除輸血血小板作為評估抗 HPA-1a 抗體驅動從孕婦循環中快速消除 HPA-1a 陽性胎兒血小板的能力的替代指標，從而可能阻止 HPA-1a 母體同種免疫以及胎兒和新生兒中 FNAIT 的發生。
關于 FNAIT
胎兒和新生兒同種免疫性血小板減少癥 (FNAIT) 是一種可能危及生命的罕見疾病，可導致胎兒和新生兒不受控制的出血。FNAIT 可能在懷孕期間出現，這是由于準媽媽和胎兒在稱為人血小板抗原 1 或 HPA-1 的特定血小板抗原中的免疫不相容。HPA-1 有兩種主要形式，稱為 HPA-1a 和 HPA-1b，它們在血小板表面表達。HPA-1b 純合子個體，即他們有兩個 HPA-1b 等位基因拷貝而沒有 HPA-1a 等位基因拷貝，也稱為 HPA-1a 陰性。在接觸 HPA-1a 抗原后，這些個體可以在稱為同種免疫的過程中產生針對該抗原的抗體。在準媽媽中，胎兒血與母血混合后可發生同種免疫。當孕婦發生同種免疫時，母親體內產生的抗 HPA-1a 抗體可以穿過胎盤并破壞胎兒的血小板。胎兒中血小板的破壞可導致血小板計數嚴重低下或血小板減少癥，并可能導致毀滅性后果，包括流產、死產、新生兒死亡或存活嬰兒嚴重的終生神經功能障礙。目前沒有批準的治療方法來預防或治療 FNAIT。胎兒中血小板的破壞可導致血小板計數嚴重低下或血小板減少癥，并可能導致毀滅性后果，包括流產、死產、新生兒死亡或存活嬰兒嚴重的終生神經功能障礙。目前沒有批準的治療方法來預防或治療 FNAIT。胎兒中血小板的破壞可導致血小板計數嚴重低下或血小板減少癥，并可能導致毀滅性后果，包括流產、死產、新生兒死亡或存活嬰兒嚴重的終生神經功能障礙。目前沒有批準的治療方法來預防或治療 FNAIT。
關于 RLYB212 和 RLYB211
RLYB212 和 RLYB211 是正在開發的研究性抗 HPA-1a 抗體，用于預防 FNAIT。RLYB211 是一種血漿來源的多克隆抗 HPA-1a 抗體，通過靜脈推注給藥。RLYB212 是一種新型人單克隆抗 HPA-1a 抗體，通過皮下注射給藥。RLYB211 和 RLYB212 均旨在從 HPA-1a 陰性母親的循環中快速消除胎兒 HPA-1a 陽性血小板，并防止母體同種免疫的發生，從而消除胎兒發生 FNAIT 的風險。
兩種候選產品均已獲得美國食品和藥物管理局 (FDA) 和歐洲藥品管理局的孤兒藥指定，以及 FDA 的罕見兒科疾病指定。
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