葛蘭素史克和Alector 建立了戰略合作,共同開發針對一系列神經退行性疾病的單克隆抗體候選藥物,包括額顳葉癡呆、肌萎縮側索硬化、帕金森病和阿爾茨海默病。其中兩種候選抗體 AL001 和 AL101 被視為針對這些適應癥的潛在一流藥物。這些抗體旨在提高顆粒蛋白前體 (PGRN) 的水平,而PGRN 是大腦免疫活動的關鍵調節劑。 PGRN 水平升高與多種神經退行性疾病之間存在遺傳聯系,這使其成為“開發新免疫神經學治療的最具吸引力的基因驗證靶點之一”。
正在進行一項 III 期試驗的注冊,該試驗評估 AL001 在因顆粒蛋白前體基因突變(FTD-GRN)而面臨額顳癡呆風險或患有額顳癡呆的人群中是否有益處。這是一種嚴重的癡呆癥,尚無批準的治療方法。
此外,目前正在對具有 C9orf72 基因突變的有癥狀的 FTD 患者進行 II 期研究評估 AL001。計劃在今年下半年開始的 II 期 ALS 試驗中研究單克隆抗體。 AL101處于 Ia 期研究,旨在治療患有更普遍的神經退行性疾病的患者,包括帕金森病和阿爾茨海默病。
GSK 首席科學官兼研發負責人 Hal Barron 表示,該公司對遺傳學和免疫系統的關注使研究人員對 PGRN 靶向藥物在神經退行性疾病中的潛力有了獨特的見解。該公司指出,與 Alector 的合作為其提供了免疫神經病學方面的有前途的抗體,這是該公司關注的核心領域。
“與 Alector 的世界級科學家合作將使我們能夠研究這些免疫神經學療法在幫助額顳葉癡呆患者方面的潛力,這是一種目前尚未批準任何治療方法的毀滅性疾病,我們要探索幫助其他神經退行性疾病患者的能力,例如肌萎縮側索硬化癥、帕金森氏癥和阿爾茨海默氏癥,”巴倫在一份聲明中說。
“此次合作旨在全面支持 AL001 和 AL101 的發展,并使 Alector 能夠繼續建立一家完全整合的公司,我們努力為解決患有神經退行性疾病的患者高度未滿足的醫療需求,”羅森塔爾在一份聲明中說。

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