ASC Therapeutics 是一家私營生物制藥公司，率先開發用于血液病和其他罕見疾病的轉化體內基因置換、基因編輯和同種異體細胞療法。今天該公司宣布美國食品和藥物管理局 (FDA) 已批準一項ASC618 的研究性新藥 (IND) 申請，ASC618 是一種針對重度和中度重度血友病 A 患者的研究性第二代基因療法。
轉化腺相關病毒 (AAV) 構建體包含專有的 B 域缺失密碼子優化的生物工程嵌合因子VIII (FVIII) 基因和最小長度的肝臟特異性啟動子，在臨床前研究中顯示，在顯著低于目前臨床試驗中表達天然人 FVIII 的其他構建體的劑量下，FVIII 蛋白產生治療水平。
ASC Therapeutics 首席執行官 Ruhong Jiang 博士說：“ FDA 對 ASC618 的 IND 批準是對我們整體能力的重要認可。這一里程碑標志著我們向臨床階段基因和細胞治療生物制藥公司的轉型。”
ASC618 1/2 期臨床試驗的首席研究員 Steven Pipe 博士說：“ASC618 設計提供了一個血友病基因治療領域的新視角。我們將首次能夠在臨床環境中研究一種新型生物工程結構的相關性，該結構已在臨床前研究中得到證明，可顯著改善因子 VIII 的生物合成、蛋白質折疊和分泌。”
關于血友病 A：血友病 A 占血友病病例的大多數 (約80%)，每 5000 名活產男性中約有 1 人受到影響。據估計，全世界有超過 100 萬人患有血友病。目前，A 型血友病患者通過使用重組 FVIII 或旁路制劑的預防性或按需替代療法進行管理。
關于 ASC618：ASC618 是一種基于 AAV8 的基因治療產品，結合了新型肝臟特異性啟動子和生物工程、密碼子優化的 B 域缺失 FVIII 變體；在臨床前研究中，與天然人 FVIII 生物工程構建體相比，ASC618 在 FVIII 的生物合成和分泌方面表現出至少 10 倍的增加。ASC618 有可能通過最小化細胞應激和未折疊蛋白反應的誘導來增加凝血因子生物合成和分泌的耐久性，這可能會導致肝細胞 FVIII 產量減少。ASC618 是基于埃默里大學學術團隊對 A 型血友病第二代基因療法的廣泛研究而開發的。
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