Alkeus Pharmaceuticals生物制藥公司今天宣布，美國食品和藥物管理局 (FDA)已授予ALK- 001用于治療Stargardt病。
ALK-001（C20-D3-維生素 A）是一種維生素 A 的化學形式，用于治療多種視網膜退行性疾病。臨床數據表明，ALK-001 可以安全地減緩 Stargardt 的進展，同時保持正常的視覺周期。ALK-001 是唯一獲得 Stargardt 病突破性療法認定的藥物。它在干性年齡相關性黃斑變性中的臨床試驗正在進行中。
Stargardt 病是一種進行性遺傳性視網膜退行性疾病，會導致不可逆的視力喪失，甚至導致失明。據估計，美國有 60,000 人患有這種罕見而嚴重的疾病。癥狀通常開始于兒童期或青春期。目前尚無批準的 Stargardt 病療法，幾乎每個被診斷出患有這種疾病的人都會導致失明。
“獲得突破性療法認定是 Stargardt 疾病的一個變革性里程碑，”Alkeus Pharmaceuticals 首席執行官 Leonide Saad 博士說。“我們 2 期試驗的結果為 ALK-001用于治療 Stargardt 病的監管備案和批準提供了強有力的基礎。我們期待與 FDA 和其他監管機構合作，以便我們能夠盡快將 ALK-001 帶給患者。”
在審查了 Alkeus Pharmaceuticals 公司針對 Stargardt 病的雙盲、隨機、安慰劑對照試驗的數據后，FDA 授予了 ALK-001突破性療法稱號。來自試驗和其他正在進行的研究的數據預計將在今年晚些時候公布。突破性療法指定是由 FDA 設計的一個過程，旨在加快有前景的實驗藥物的開發和審查。此前，FDA 授予 ALK-001 孤兒藥指定。
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