羅氏集團的成員基因泰克今天公布了 IIIb 期 STASEY 研究的最終分析結果，該結果證實Hemlibra (emicizumab-kxwh) 具有良好的安全性，符合 III 期 HAVEN 臨床計劃。在患有 A 型血友病的成人和青少年中分析，長期 Hemlibra 治療中沒有發現新的安全信號，其中有凝血因子 VIII 的抑制劑，即血友病 A 患者中缺失或有缺陷的凝血蛋白。
“隨著治療前景的發展，確定藥物對 A 型血友病患者的長期獲益/風險狀況仍然是社區的首要任務，”首席醫療官兼負責人 Levi Garraway 醫學博士說。“這些結果進一步證明了 Hemlibra 對患有 VIII 因子抑制劑的血友病 A 患者有利的安全性特征，他們在歷史上面臨著重大的治療挑戰。”
近三分之一的重度 A 型血友病患者會產生因子 VIII 抑制劑，即結合并阻斷替代因子 VIII 功效的抗體。患有凝血因子 VIII 抑制劑的血友病 A 患者發生更頻繁出血的風險更大，包括危及生命的出血，并且與沒有凝血因子 VIII 抑制劑的血友病患者相比，他們在日常生活中可能面臨更大的挑戰。Hemlibra 已在全球 100 多個國家獲得批準，用于治療具有因子 VIII 抑制劑的血友病 A 患者。
STASEY 研究的最終分析包括來自 193 名患有因子 VIII 抑制劑的血友病 A 患者的數據，這些患者每周接受一次 Hemlibra 預防治療長達兩年（中位治療持續時間為 103.1 周）。該分析沒有顯示任何與 Hemlibra 相關的血栓性微血管病或嚴重血栓性事件（在出血性疾病患者中觀察到的不良事件 [AE]）的新病例。在 STASEY 研究中，10% 或更多人發生的最常見 AE 是關節痛（關節痛；17.1%）、普通感冒癥狀（鼻咽炎；15.5%）、頭痛（15.0%）、注射部位反應（ISR）（11.4 %）和發燒（發熱；10.9%）。35 人 (18.1%) 報告了 Hemlibra 相關 AE，其中 ISR 最為常見 (9.8%)。
此外，STASEY 研究強調 Hemlibra 與抗藥物抗體 (ADA) 發展的低發生率相關。十名 (5.2%) 參與者的 ADA 檢測呈陽性，其中五名 (2.6%) 被歸類為在體外具有中和作用的 ADA。在所有 10 名參與者中，ADA 的發展不影響 Hemlibra 的療效或安全性；沒有一個參與者患有導致 Hemlibra 血漿濃度降低的 ADA，并且沒有一個 ADA 陽性參與者經歷了治療性出血。此外，隨著時間的推移，ADAs 消失了，因為所有研究參與者在上次訪問時的 ADAs 檢測結果均為陰性。
Hemlibra 還在 STASEY 研究中繼續證明有效的出血控制，82.6% 的參與者沒有經歷需要治療的出血事件。年化出血率與先前報告的來自關鍵 HAVEN 研究的觀察結果一致。
Hemlibra 在全球 100 多個國家被批準用于治療具有 VIII 因子抑制劑的血友病 A 患者，在全球 80 多個國家（包括美國、歐盟和日本）被批準用于治療無 VIII 因子抑制劑的血友病 A 患者。
關于 Hemlibra：Hemlibra 是一種雙特異性因子 IXa 和因子 X 導向的抗體。它旨在將因子 IXa 和因子 X，即激活自然凝血級聯反應和恢復血友病 A 患者凝血過程所需的蛋白質結合在一起。Hemlibra 是一種預防性（預防性）治療，可通過每周、每兩周或每 4 周一次在皮下（皮下）注射即用型溶液進行給藥。
Hemlibra 在美國的適應癥:這種處方藥，用于預防或減少成人和兒童、新生兒和更大年齡的血友病 A 伴或不伴 VIII 因子抑制劑的出血發作頻率。
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