FDA 已授予 Tesomet（Saniona）孤兒藥資格，用于治療下丘腦肥胖癥（HO）。根據 Saniona 的新聞稿， Tesomet 是第一個也是唯一一個獲得孤兒藥指定的 HO 研究性治療方法。
“目前沒有 FDA 批準的下丘腦肥胖藥物，” Saniona 首席醫療官兼臨床開發負責人 Rudolf Baumgartner 醫學博士在新聞稿中說。“盡管這種罕見疾病會導致毀滅性的體重增加和饑餓，但專門針對 H2O 的藥物開發相對較少。Saniona 很自豪能夠為 HO 患者開辟一條監管路徑，我們很高興在 HO 中獲得了 FDA 的第一個孤兒藥指定。我們期待在今年下半年啟動 Tesomet 用于 HO 的 2b 期試驗。”
HO 是一種由下丘腦損傷引起的罕見疾病，最常在手術切除顱咽管瘤（一種非癌性腫瘤）期間持續。HO 的特點是快速、過度和頑固的體重增加，即使食物攝入量受到限制，這種情況也會持續存在。HO 患者可能有食欲亢進，并可能表現出異常的覓食行為，例如偷食物。
Tesomet 在 24 周、雙盲、隨機、安慰劑對照的初始 2 期試驗中被評估用于 HO 患者。據研究人員稱，接受 Tesomet 的成年人在統計學上顯著減輕了體重，改善了血糖控制，并改善了腰圍。這些改進在研究的 24 周開放標簽擴展期間得以保持。大多數不良事件是輕微的，最常見的是睡眠障礙、頭暈、口干和頭痛。
“對下丘腦肥胖癥的第一個孤兒藥指定的認可是 HO 社區的一個重要里程碑，”患有下丘腦肥胖癥兒童的父母在新聞稿中說。“HO給護理人員和家庭帶來了巨大的負擔，無論患者吃多少，它都會導致嚴重的體重增加和持續饑餓，因此我們非常感謝 FDA 和 Saniona 都認識到這種疾病的嚴重性，我們希望這種孤兒藥的指定是邁向創新治療的第一步。”
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