Basilea Pharmaceutica 今天宣布，美國食品和藥物管理局 (FDA)已授予 Basilea 的腫瘤檢查點控制器 lisavanbulin 孤兒藥物指定，用于治療惡性膠質瘤（腦癌）。這包括膠質母細胞瘤，是最常見的原發性腦癌類型，也是最致命的癌癥類型之一。
首席醫療官 Marc Engelhardt 博士評論說：“美國 FDA 對其的孤兒藥指定是麗沙萬布林開發的一個重要里程碑。膠質母細胞瘤預后不良，可用的治療選擇非常有限。Lisavanbulin 作為一種靶向治療，可能是一種有用的新方法，可以為患有這種破壞性疾病的患者擴大治療選擇。”
Basilea 目前正在對復發性膠質母細胞瘤患者進行 1/2 期研究，使用末端結合蛋白 1 (EB1) 進行患者選擇。2在之前報道的第一階段研究中，兩名復發性膠質母細胞瘤患者的腫瘤組織顯示 EB1 陽性染色，觀察到了長期的臨床獲益。研究的第 2 階段部分的中期結果預計將在 2021 年下半年公布。
關于麗沙萬布林 (BAL101553)
Basilea 的腫瘤候選藥物麗沙萬布林（BAL101553，BAL27862 的前藥）目前正在開發，作為膠質母細胞瘤的潛在療法。在臨床前研究中，lisavanbulin 證明了對多種耐藥癌癥模型的體外和體內活性，包括對常規批準的治療方法和放療無效的腫瘤。Lisavanbulin 有效分布到大腦，在膠質母細胞瘤模型中具有抗癌活性。在臨床前研究中，末端結合蛋白 1 (EB1) 被確定為膠質母細胞瘤模型中潛在的反應預測生物標志物，并且在大約 5% 的膠質母細胞瘤患者組織樣本中顯示出強 EB1 陽性。在來自髓母細胞瘤和神經母細胞瘤的組織樣本中檢測到 EB1 在非膠質母細胞瘤腫瘤中的最強表達，這些癌癥主要發生在兒科人群中。在來自轉移性黑色素瘤（皮膚癌）的組織樣本中也發現了 EB1 陽性染色。其他表達 EB1 染色水平略低的腫瘤包括非小細胞肺癌、結直腸癌和三陰性乳腺癌。活性部分 BAL27862 與微管蛋白的秋水仙堿位點結合，對微管組織產生明顯影響，導致“紡錘體組裝檢查點”的激活，從而促進腫瘤細胞死亡。
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