Akouos是一家致力于為全球聽力損失患者開發潛在基因療法的精準基因醫學公司，今天宣布歐洲藥品管理局（ EMA ）孤兒藥品委員會（ COMP ）對該公司申請 AK-OTOF 孤兒藥物指定的申請發表了積極意見.AK-OTOF 是一種用于治療 otoferlin 基因介導的聽力損失的基因療法。該積極意見隨后被歐盟委員會采納。AK-OTOF 此前已被美國食品和藥物管理局授予孤兒藥指定 (ODD) 和罕見兒科疾病指定 (RPDD) 以用于相同的適應癥。
Otoferlin基因（OTOF）介導的聽力損失是由在突變感覺神經性聽力損失的一種形式OTOF基因。所述OTOF基因編碼otoferlin，使耳蝸神經遞質釋放囊泡的內毛細胞響應于刺激由聲音激活聽覺神經元的蛋白質。大多數患有OTOF介導的聽力損失的人從出生起就患有重度至重度感音神經性聽力損失，在美國和歐洲約有 20,000 人受到影響。AK-OTOF 旨在治療OTOF的根本原因-通過使用雙載體技術傳遞轉基因來介導聽力損失，該技術導致在耳蝸中受影響的細胞（即內毛細胞）中表達正常的功能性 otoferlin 蛋白。
“由OTOF基因突變引起的出生時嚴重到嚴重的感音神經性聽力損失是一個很大的未滿足需求，特別是考慮到目前沒有可用的經批準的藥物治療方案，”Akouos 副總裁兼監管事務 Katie Wachtel 說。“歐洲委員會授予的孤兒藥是致力提升AK-OTOF，基因治療與潛力的全球發展，恢復生理聽力和提供持久的利益與個人的重要一步OTOF-介導的聽力損失。連同 FDA 先前授予的 ODD 和 RPDD 指定，AK-OTOF 在歐盟的孤兒藥指定可以加速我們的 AK-OTOF 開發以及我們向所有人提供健康聽力使命的進展。”
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