C4 Therapeutics (C4T)是一家臨床階段的生物制藥公司，開創了一類新的小分子藥物，可以選擇性地破壞致病因素通過降解蛋白質，今天宣布美國食品和藥物管理局 (FDA) 已授予 CFT7455 孤兒藥指定 (ODD)，用于治療多發性骨髓瘤。
FDA 的孤兒產品開發辦公室授予用于安全有效治療、診斷或預防罕見疾病或影響美國孤兒藥物指定中少于 200,000 人的病癥的藥物和生物制品的孤兒指定地位。
“我們很高興獲得 FDA 對 CFT7455 治療多發性骨髓瘤的孤兒藥認定，并相信這一認定突顯了 CFT7455 在改善面臨不治之癥的多發性骨髓瘤患者臨床結果方面的潛力，”C4 Therapeutics 的首席醫療官Adam Crystal醫學博士 說。“由于太多患者在多種治療方案中復發并死于多發性骨髓瘤，我們專注于推進我們的 1/2 期試驗，為患者帶來這種新的治療選擇。”
CFT7455 是一種口服生物可利用的 MonoDAC? 降解劑，靶向 IKZF1/3，用于治療多發性骨髓瘤和非霍奇金淋巴瘤，包括外周 T 細胞淋巴瘤和套細胞淋巴瘤。2021 年 6 月，C4T 啟動了 1/2 期臨床試驗，主要研究安全性、耐受性和抗腫瘤活性，次要和探索性目標是表征 CFT7455 的藥代動力學和藥效學特征。在 1/2 期試驗中，C4T 計劃招募大約 160 名患者。
關于 C4 Therapeutics：C4 Therapeutics (C4T) 是一家臨床階段的生物制藥公司，專注于利用人體對蛋白質水平的自然調節來開發新的治療候選藥物，以靶向和破壞致病蛋白質，以治療癌癥和其他疾病。這種靶向蛋白質降解方法與傳統療法相比具有優勢，包括有可能治療更廣泛的疾病、降低耐藥性、實現更高的效力以及通過更大的選擇性減少副作用。
(責任編輯：admin)
聯系祺昌
24小時服務熱線：(086)150 1799 1962 / (086)189 2841 1962
