輝瑞公司和Vivet今天宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予 VTX-801快速通道稱號，用于治療威爾遜病（一種罕見的遺傳疾病），可降低肝臟和其他組織調節銅水平的能力，導致嚴重的肝損傷、神經系統癥狀、和潛在的死亡。FDA 的快速通道計劃旨在促進開發和加快審查旨在治療嚴重疾病和滿足未滿足醫療需求的新型潛在療法。
VTX-801是一種新型研究性基因療法，將在1/2 期臨床試驗中進行評估，以確定威爾遜病成人患者單次靜脈輸注的安全性、耐受性和藥理活性。輝瑞正在與 Vivet 合作，為 1/2 期臨床試驗提供VTX-801的臨床供應。
輝瑞高級副總裁兼首席科學官 Seng Cheng 表示：“ FDA 授予 VTX-801快速通道指定的解決了這種破壞性疾病迫切需要新的治療選擇，如果不及時治療，患者可能會致命。我們很高興與 Vivet 合作開展這項重要的開發計劃，我們相信如果成功，將對威爾遜病患者的生活產生有意義的影響。”
耶魯大學醫學院（美國康涅狄格州）首席研究員 Michael Schilsky 博士說：“我們很自豪能夠參與這項重要的臨床試驗。如果 VTX-801 開發成功，它有可能成為真正的創新藥物，能夠在單次注射后恢復銅代謝，解決威爾遜病患者未滿足的重大醫療需求。”
關于 VTX-801
VTX-801是一種新型的威爾森氏病研究基因療法，已獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）和歐盟委員會（EC）的孤兒藥資格（ODD）和美國食品和藥物管理局（FDA）的快速通道資格認定。威爾遜病是一種罕見的遺傳病，由編碼 ATP7B 蛋白的基因突變引起，該蛋白降低了肝臟和其他組織調節銅水平的能力，導致嚴重的肝損傷、神經系統癥狀和潛在的死亡。
VTX-801 是一種新型的、基于 rAAV 的基因治療載體，旨在提供小型化的 ATP7B 轉基因編碼，這是一種功能性蛋白質，已被證明可以恢復銅穩態、逆轉肝臟病理并減少銅在小鼠模型大腦中的積累。
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