Belzutifan已被批準用于需要治療相關腎細胞癌 (RCC)、中樞神經系統血管母細胞瘤或不需要立即手術的胰腺神經內分泌腫瘤的 VHL 疾病成人。根據默克公司的新聞稿，這是第一個在美國獲批的 HIF-2α 抑制劑療法。
據估計，每 36,000 人中就有 1 人發生 VHL 疾病。患有這種疾病的患者有患良性血管腫瘤以及一些癌性腫瘤（如 RCC）的風險。VHL 是一種罕見且嚴重的疾病，直到今天，還沒有獲批的全身療法可以幫助治療被診斷出患有某些類型的 VHL 相關腫瘤的患者。
該批準基于 004 研究的數據，這是一項開放標簽試驗，涉及 61 名 VHL 相關 RCC 和至少 1 個位于腎臟的可測量實體瘤。納入的患者患有其他 VHL 相關腫瘤，該研究排除了患有轉移性疾病的患者。參與者每天接受一次 belzutifan 120 mg，直到疾病進展或出現不可接受的毒性。
根據新聞稿，belzutifan 的中位持續時間為 68 周。在 VHL 相關 RCC 患者中，belzutifan 接受者的總體反應率 (ORR) 為 49%，所有反應均為部分反應。尚未達到中位反應持續時間，在反應者中，至少 12 個月后仍有 56% 的反應。中位反應時間為 8 個月。
在 VHL 相關胰腺神經內分泌腫瘤患者中，belzutifan 的 ORR 為 83%，完全緩解率為 17%，部分緩解率為 67%。尚未達到中位反應持續時間，在反應者中，至少 12 個月后仍有 50% 有反應。中位反應時間為 8 個月。
“Welireg 是第一個也是唯一一個被批準用于某些類型的 VHL 相關腫瘤患者的全身療法，代表了受這種罕見疾病影響的患者的一個重要的新治療選擇，”默克研究臨床研究副總裁 Scot Ebbinghaus 醫學博士說。
接受 belzutifan 治療的患者中有 15% 發生嚴重不良事件 (AE)，包括貧血、缺氧、過敏反應、視網膜脫離和視網膜中央靜脈阻塞。3.3% 的患者因 AE 而永久停藥，包括頭暈和阿片類藥物過量。
此外，39% 的患者因 AE 導致劑量中斷，包括疲勞、血紅蛋白降低、貧血、惡心、腹痛、頭痛和流感樣疾病。13% 的患者因 AE 而減少劑量，需要減少劑量的最常見反應是疲勞。最后，發生在 25% 或更多患者中的最常見 AE 是血紅蛋白 (93%)、貧血 (90%)、疲勞 (64%)、肌酐升高 (64%)、頭痛 (39%)、頭暈 (38%) )、血糖升高 (34%) 和惡心 (31%)。
“非手術治療方案的批準對于幫助患有某些類型的 VHL 相關腫瘤的患者具有重要意義，”美國國家癌癥研究所泌尿腫瘤科分子癌癥治療部門負責人 Ramaprasad Srinivasan 醫學博士說。“ FDA 對 Welireg 的批準標志著向前邁出的重要一步，它引入了一種系統療法，該療法有可能改善某些類型的 VHL 相關腫瘤患者的當前治療模式。”
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