Aptevo Therapeutics Inc是一家臨床階段的生物技術公司，專注于開發基于其專有 ADAPTIR 的新型免疫腫瘤療法?和ADAPTIR-FLEX?平臺技術，今天宣布，該研究文章報告了 Aptevo 的主要白血病候選藥物 APVO436 在 46 名復發或難治性 AML 或 MDS 成年患者中進行的多機構 1 期臨床研究結果。
“ AML 和 MDS 是成人常見的血癌形式。AML 或 MDS 患者在接受可用的標準護理治療后復發，預后不佳，他們迫切需要新的治療方案， ”Aptevo 的專家和首席臨床顧問Fatih Uckun 博士說。“本研究旨在評估未能通過可用標準治療方案的 AML 或 MDS 患者是否能夠耐受并可能受益于一種新的治療形式，該治療形式可以激活患者自身針對 AML 細胞的免疫系統。具體來說，APVO436 是一種重組蛋白，經過工程改造，可將宿主免疫系統重定向到血液系統惡性腫瘤患者的白血病細胞，這些細胞在其表面表達一種稱為白細胞介素 3 受體或 CD123 的蛋白質。”
總共 46 名復發性 AML/MDS 患者接受了 APVO436，每周靜脈 (IV) 輸注 10 種不同的劑量水平。APVO436 表現出良好的安全性，具有可接受的耐受性和一般可控的藥物相關不良事件 (AE)，并且其最大耐受劑量 (MTD) 在每周 60 微克劑量時未達到。最常見的 APVO436 相關 AE 是發生在 13 名（28.3%）患者中的輸液相關反應（IRR）和發生在 10 名（21.7%）患者中的細胞因子釋放綜合征（CRS）。嚴重 CRS 的發生率為 8.7%。
在 40 名可評估療效的患者中，有 11 名 (27.5%) 觀察到了有希望的臨床活動：34 名 (23.5%) 可評估的復發性 AML 患者中的 8 名顯示出良好的反應，包括疾病長期穩定 (SD)、白血病細胞計數減少 > 50%從血液中清除白血病細胞的骨髓，部分緩解 (PR) 和完全緩解 (CR)。這 8 名反應良好的 8 名患者中有 7 名在之前的 2-4 線抗 AML 治療中失敗，一名 76 歲患者在一線 venetoclax 加地西他濱治療緩解后復發。此外，6 名（50%）可評估的復發性 MDS 患者中有 3 名獲得骨髓 CR。
8 名復發 AML 患者的中位生存期 >300 天，反應良好。相比之下，其余 31 名 AML 患者的中位生存期為 100 天。8 名反應良好的 AML 患者中有 5 名分別在 110、124、323、352 和 395 天時仍然存活。
為 APVO436 的進一步臨床開發確定了具有臨床活性的所謂“推薦的 2 期劑量（RP2D）水平”。在 RP2D 水平治療的 9 名患者中，4 名 (44.4%) 顯示出臨床活動的證據：2 名 AML 患者獲得 CR，一名 MDS 患者獲得骨髓 CR，并且該疾病在 AML 患者中穩定，進展時間為超過 7 個月。
“ APVO436 在復發性 AML 和 MDS 患者中的安全性和有效性的初步證據值得進一步研究其臨床潛力。” Uckun 博士說。“我們對我們的主要白血病候選藥物的潛在臨床影響感到興奮，希望作為一種新的護理方案標準的APVO436 持續開發可以為潛在更有效的聯合治療提供基礎。” Aptevo 首席執行官 Marvin White 補充道。
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