NFlection Therapeutics是一家臨床階段的生物制藥公司，專注于為罕見的 RASopathies 開發新的候選藥物，近日宣布美國食品和藥物管理局 (FDA) 已授予該公司孤兒藥NFX-179 用于治療 1 型皮膚神經纖維瘤病的藥物名稱。 NFX-179 是一種局部、一流的“軟” MEK 抑制劑，目前正在 1 型皮膚神經纖維瘤病患者的 2 期臨床試驗中進行評估。
在美國，1 型皮膚神經纖維瘤病的患病率估計在 100,000 至 120,000 之間。皮膚神經纖維瘤是從皮膚或皮下的小神經生長的腫瘤，通常在青春期前后出現小或大的腫塊。隨著年齡的增長，個體通常會患上更多的皮膚神經纖維瘤。碰撞時這些可能會毀容、發癢或疼痛。盡管它們是良性的，但它們可能會導致嚴重的問題（例如，抑郁、孤立等）并且可能需要手術切除。
NFlection 總裁兼首席執行官 Christopher Powala 表示：“獲得 NFX-179 的孤兒藥指定是 NFX-179 Gel 開發用于治療皮膚神經纖維瘤病的另一個重要里程碑。“我們對在臨床上取得的進展感到高興，并相信 NFX-179 Gel 是治療 RASopathies（如皮膚神經纖維瘤病）的重要新療法，我們期待 NFX-179 Gel 進入 2b 期。”
關于 NFX-179
NFX-179 是一種研究性絲裂原活化蛋白激酶激酶 (MEK) 抑制劑。NFX-179 是一種“軟”（代謝不穩定）藥物，當配制成用于局部應用的 NFX-179 凝膠時，旨在集中在皮膚作用部位，但在體循環中降解，從而顯著減少副作用全身可用的 MEK 抑制劑。NFlection 正在開發 NFX-179 Gel，用于治療 RASopathies，例如 1 型皮膚神經纖維瘤病、免疫抑制劑介導的皮膚鱗狀細胞癌和先天性胎記。
關于 NFlection Therapeutics, Inc.
NFlection Therapeutics 專注于發現和開發針對罕見疾病的有效靶向療法。NFlection 主要涉及由 Ras/Raf/MEK/ERK 通路的異常激活驅動的罕見疾病，稱為 RASopathies。NFlection 正致力于通過開發一流的軟 MEK（絲裂原活化蛋白激酶激酶）抑制劑作為局部治療來解決 RASopathies，以減輕或治療 1 型神經纖維瘤病、先天性胎記和免疫抑制劑介導的鱗狀細胞癌中的皮膚神經纖維瘤。NFlection 的局部 MEK 抑制劑旨在在循環中快速降解以避免全身性副作用。
(責任編輯：admin)
聯系祺昌
24小時服務熱線：(086)150 1799 1962 / (086)189 2841 1962
