Paratek Pharmaceuticals是一家商業階段的生物制藥公司，專注于開發和商業化治療危及生命的疾病或其他疾病的新型挽救生命療法。近日宣布，美國食品和藥物管理局 (FDA) 已授予該公司NUZYRA （omadacycline）孤兒藥稱號，用于治療由非結核分枝桿菌 (NTM) 引起的感染。該孤兒藥指定包括由膿腫分枝桿菌復合物（ MABc ）引起的 NTM 肺部疾病，這是由 Paratek 發起的正在進行的 2b 期研究的重點。
“孤兒藥指定是一個重要的監管里程碑，進一步驗證了我們研究 NUZYRA 效用的努力，NUZYRA 是一種目前批準用于急性細菌性皮膚和皮膚結構感染以及社區獲得性細菌性肺炎的每日一次的廣譜抗生素，作為一種與折磨的患者潛在的治療選擇。監管官蘭迪·布倫納 (Randy Brenner) 說：“肺部疾病是一種孤兒疾病，今年年初，我們開始我們的2b期臨床研究，旨在探討NUZYRA患者的療效及安全性與M.膿腫肺病。這些臨床數據將繼續建立在關于 NUZYRA 及其在 NTM膿腫中的潛在效用的不斷擴大的數據和出版物的基礎上。
關于NTM膿腫
引起的肺部感染M.膿腫，影響美國大約在11500例患者。由以下原因引起的肺部疾病患者膿腫分枝桿菌有多種癥狀，包括嚴重疲勞、發燒、咳嗽和呼吸急促。護理標準通常涉及多種抗生素的組合，其中大部分是靜脈注射，這通常需要終生治療，由于長期耐受性挑戰和多種不良事件而變得復雜。
關于2b期NTM研究
2b階段研究是安慰劑對照，隨機單藥治療NUZYRA患者進行研究M.膿腫處于早期治療階段且未接受其他抗生素治療的肺部疾病。這項基于美國的研究將招募大約 75 名受試者，以 1.5 比 1 的比例隨機分組。主要研究終點是治療 12 周后癥狀、安全性和耐受性的改善。由于這種孤兒疾病的患者數量很少，Paratek 預計該研究將需要大約兩年的時間才能完成招募。
(責任編輯：admin)
聯系祺昌
24小時服務熱線：(086)150 1799 1962 / (086)189 2841 1962
