Global Blood Therapeutics 宣布，美國食品和藥物管理局 (FDA) 已接受提交和審查該公司的補充新尋求加速批準 Oxbryta (voxelotor) 治療 4 至 11 歲兒童鐮狀細胞病 (SCD) 的藥物申請 (sNDA)及其新藥申請 (NDA)， 尋求批準新的適合年齡的分散片劑量適合兒科患者的 Oxbryta 形式。Oxbryta 是一種直接針對血紅蛋白聚合（SCD 中紅細胞鐮狀化的根本原因）的一流療法，目前已獲得 FDA 批準的片劑劑型，用于治療 12 歲及以上患者的 SCD。
FDA 授予 NDA 和 sNDA 的優先審查權，提供為期六個月的審查，并為這兩項申請指定了處方藥用戶費用法案 (PDUFA) 的目標行動日期，即 2021 年 12 月 25 日。
“ FDA 接受我們提交的 Oxbryta 用于治療 4 至 11 歲兒童鐮狀細胞病的監管申請和 Oxbryta 的兒科友好劑型是實現 GBT 將 Oxbryta 帶給所有符合條件的患者的重要一步。”GBT 總裁兼首席執行官 Ted W. Love 醫學博士說。“目前對于患有鐮狀細胞病的 12 歲以下兒童的治療選擇很少，鐮狀細胞病會在生命的最初幾年造成不可逆轉的多器官損傷。鑒于巨大的未滿足需求，我們感謝 FDA 優先審查長期被忽視的鐮狀細胞病社區的潛在治療方法。”
Oxbryta 兒科 sNDA 和 NDA 基于開放標簽的 2a 期 HOPE-KIDS 1 研究（GBT440-007）的數據。一個數據的分析，在歐洲血液學協會（EHA）2021虛擬國會45名兒童與SCD 4歲至11歲的納入研究提出顯示出與Oxbryta分散片，體重為基礎的治療劑型是NDA的主題導致血紅蛋白的快速和持續改善。還證明了溶血（或紅細胞破壞）的同時減少。
NDA 尋求批準 300 毫克分散片。分散片配方包括葡萄調味劑，旨在分散在室溫飲用水或其他清澈的飲料中以方便吞咽，并允許 4 至 11 歲患有 SCD 的兒科患者按體重給藥。
優先審查被授予 FDA 認為有可能顯著改善治療、診斷或預防嚴重疾病的安全性或有效性的療法。根據 PDUFA，優先審查的目標審查時間為 6 個月，而標準審查時間為 10 個月。
關于鐮狀細胞病
鐮狀細胞病 (SCD) 影響了全世界數百萬人，SCD 是一種終生遺傳的罕見血液疾病，會影響血紅蛋白，血紅蛋白是一種由紅細胞攜帶的蛋白質，可將氧氣輸送到全身的組織和器官。由于基因突變，患有 SCD 的個體會形成異常血紅蛋白，稱為鐮狀血紅蛋白。通過稱為血紅蛋白聚合的過程，紅細胞變成鐮狀——脫氧、新月形和僵硬。鐮狀過程會導致溶血性貧血（由于紅細胞破壞導致血紅蛋白低）和毛細血管和小血管阻塞，從而阻礙血液和氧氣在全身的流動。向組織和器官輸送的氧氣減少會導致危及生命的并發癥，包括中風和不可逆的器官損傷。
關于 Oxbryta (voxelotor) 片劑
Oxbryta (voxelotor) 是一種口服、每日一次的治療鐮狀細胞病 (SCD) 患者的藥物。Oxbryta 通過增加血紅蛋白對氧氣的親和力起作用。由于含氧鐮狀血紅蛋白不聚合，Oxbryta 抑制鐮狀血紅蛋白聚合以及由此產生的紅細胞的鐮狀化和破壞，這是每個 SCD 患者面臨的主要病理。通過解決溶血性貧血和改善全身氧氣輸送，GBT 認為 Oxbryta 有可能改變 SCD 的病程。2019 年 11 月 25 日，Oxbryta 獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）的加速批準，用于治療成人和 12 歲及以上兒童的 SCD。
作為加速批準的條件，GBT 正在 HOPE-KIDS 2 研究中研究 Oxbryta，這是一項批準后驗證性研究，使用經顱多普勒 (TCD) 流速來評估該療法降低 2 至 15 歲兒童中風風險的能力年齡。
認識到對新 SCD 治療的迫切需求，FDA 授予 Oxbryta 突破性療法、快速通道、孤兒藥和罕見兒科疾病指定用于治療 SCD 患者。此外，Oxbryta 被歐洲藥品管理局 (EMA) 授予優先藥物 (PRIME) 稱號，Oxbryta 被歐盟委員會 (EC) 指定為治療 SCD 患者的孤兒藥品，而 Oxbryta 被授予有前途的創新藥物(PIM) 在英國獲得藥品和保健產品監管機構 (MHRA) 的指定。
EMA 已接受 GBT 的營銷授權申請 (MAA) 的審查，該申請尋求 Oxbryta 在歐洲的完全營銷授權，以治療 12 歲及以上 SCD 患者的溶血性貧血。
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