Versantis AG是一家為罕見肝病和罕見兒科疾病開發新療法的臨床階段公司，近日宣布美國食品和藥物管理局 (FDA)已授予孤兒藥資格 (ODD)其主要候選產品 VS-01用于治療先天性代謝障礙 (IEM) 中的高氨血癥 (HA)。
首席運營官 Meriam Kabbaj 表示：“ FDA 的這一孤兒藥指定驗證了 VS-01在一項新適應癥中的科學原理，該適應癥包括多種遺傳疾病，其中迫切需要消除危及生命的氨積聚和 Versantis 的聯合創始人。“ VS-01現已獲得美國 FDA ODD 的兩個主要適應癥，先天性代謝缺陷的高氨血癥和急性慢性肝衰竭（ACLF）。孤兒藥激勵措施大大加強了我們脂質體清除平臺技術的臨床開發計劃，并為盡快解決日益嚴重的代謝/肝臟疾病負擔提供了巨大的機會。”
關于先天性代謝異常導致高氨血癥
引起 HA 的 IEM 包括一組罕見的遺傳代謝疾病，其中酶的缺陷阻止了血液中氨的代謝清除。這會導致體內氨的毒性積累（高氨血癥），特別是通過多種機制引起腦水腫和嚴重的神經功能障礙，從而影響大腦。與 HA 相關的遺傳性基因缺陷組最相關的是尿素循環障礙 (UCD) 和有機酸血癥。目前，大多數患者在臨床表現時首先被診斷出來，如果不立即治療，HA 會迅速發展為昏迷和死亡。
關于 Versantis
Versantis 是一家臨床階段公司，專注于解決肝臟疾病不斷增長的、未滿足的醫療需求。憑借涵蓋慢性和急性適應癥的一系列藥物和診斷產品，Versantis 相信它可以徹底改變當前對患有獲得性和遺傳性肝功能不全的患者的護理標準。Versantis 的主導項目 VS-01 正在臨床開發中，作為及時逆轉 ACLF 的一線療法。它利用 Versantis 的專有清除脂質體從體內提取毒素，如果獲得批準，它將成為第一種利用腹膜內途徑同時支持肝、腎和腦（肝硬化患者最常衰竭的器官）的藥物。VS-01 已獲得 EMA 和美國 FDA 的 ODD，以及美國 FDA 的罕見兒科疾病指定。Versantis 由蘇黎世聯邦理工學院的科學家以創業精神創立，已經建立了一支由經驗豐富的行業高管組成的團隊和董事會，他們具有將新療法從創意階段推進到臨床開發的能力。公司總部位于瑞士蘇黎世。
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