Ultragenyx Pharmaceutical 是一家專注于開發和商業化罕見和超罕見疾病新產品的生物制藥公司，今天宣布 Crysvita （Burosumab 注射液）已獲批準由加拿大衛生部用于治療成人腫瘤性骨軟化癥 (TIO)。Crysvita 也被批準用于治療 X 連鎖低磷血癥。
TIO 是一種罕見的疾病，其特征是腫瘤的發展會導致骨骼變弱和軟化。與 TIO 相關的腫瘤會釋放一種稱為成纖維細胞生長因子 23 (FGF23) 的蛋白質，可降低磷酸鹽水平。
腫瘤性骨軟化癥 (TIO) 的適應癥
CRYSVITA（Burosumab 注射液）適用于治療成纖維細胞生長因子 23 (FGF23) 相關的低磷血癥，這些低磷血癥與成人患者無法治愈性切除或定位的腫瘤相關的腫瘤誘導性骨軟化癥 (TIO) 相關。治療應由在代謝性骨病患者管理方面經驗豐富的衛生專業人員開始和監測。目前尚未確定在兒科和老年人群中的安全性和有效性。
關于 Ultragenyx Pharmaceutical
Ultragenyx 是一家生物制藥公司，致力于為患者提供治療嚴重罕見和超罕見遺傳疾病的新療法。該公司已經建立了多種已獲批準的藥物和治療候選藥物組合，旨在解決具有高度未滿足醫療需求和明確生物學的疾病，對于這些疾病，通常沒有批準的治療潛在疾病的療法。
該公司由在罕見疾病療法的開發和商業化方面經驗豐富的管理團隊領導。Ultragenyx 的戰略基于時間和成本效益的藥物開發，目標是為最緊迫的患者提供安全有效的治療。
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