Decibel Therapeutics是一家臨床階段的生物技術公司，致力于發現和開發恢復和改善聽力和平衡的變革性療法。近日宣布美國食品和藥物政府 (FDA) 已授予該公司主要基因治療產品候選者 DB-OTO 孤兒藥物指定和罕見兒科疾病指定，用于治療與 otoferlin 相關的先天性聽力損失患者。
“我們很高興收到 FDA 的這些重要指定，這支持我們急需針對先天性聽力損失的創新療法的的信念，”Decibel 臨床開發運營副總裁 Heather Wolff 說。“臨床前研究支持 DB-OTO 為因 otoferlin 基因突變而患有嚴重聽力損失的兒童提供聽力的潛力。我們期待在 2022 年在兒科患者中啟動 DB-OTO 的 1/2 期臨床試驗。”
孤兒藥指定授予用于治療、診斷或預防罕見疾病或影響美國不到 200,000 人的病癥的藥物和生物制劑。該指定為分貝提供了某些好處的潛力，包括長達 7 年的批準后市場獨占權、藥物開發過程中的協助、臨床開發的稅收抵免和某些 FDA 費用的豁免。
罕見兒科疾病指定由 FDA 授予，以鼓勵開發治療嚴重或危及生命的罕見疾病的治療方法，其中疾病表現主要影響從出生到 18 歲的個體。根據優先審查券計劃，并在獲得 FDA 批準 DB-OTO 用于治療 otoferlin 相關聽力損失的情況下，Decibel 可能有資格獲得一張優先審查券，然后可以兌換該券以接受后續營銷的優先審查申請不同的產品或出售或轉讓給另一個贊助商。
關于 DB-OTO
DB-OTO 是一種雙載體腺相關病毒 (AAV) 研究性基因治療產品候選者，旨在恢復因 otoferlin 基因突變而導致嚴重先天性聽力損失的個體的聽力。該程序與 Regeneron Pharmaceuticals 合作開發，使用專有的細胞選擇性啟動子來精確控制耳蝸毛細胞中的基因表達。DB-OTO 正在進行臨床前研究，Decibel 預計將于 2022 年開始臨床試驗。
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