臨床階段細胞和基因組工程公司 Vor Biopharma在近日宣布，美國食品和藥物管理局 (FDA) 已授予快速通道指定 VOR33，該公司用于治療急性髓系白血病 (AML) 的主要工程造血干細胞 (eHSC) 候選藥物。
VOR33 由 CRISPR 基因組編輯的造血干細胞和祖細胞組成，這些細胞已被設計為缺乏 CD33。一旦注入，VOR33 旨在保護患者的健康細胞免受抗 CD33 療法的影響，例如 VCAR33 或 Mylotarg（gemtuzumab ozogamicin）。VOR33 旨在取代具有高復發風險的 AML 患者的護理移植標準，并有可能無縫集成到當前的移植環境中。
“獲得快速通道指定是 Vor 的一個重要里程碑，這標志著 FDA 認識到面臨急性髓系白血病的患者的嚴重和危及生命的醫療狀況，以及 VOR33 解決這一未滿足的醫療需求的潛力，” Vor 的首席監管官Robert Pietrusko藥學博士說。“我們將繼續與 FDA 密切合作，以加快 VOR33的開發，該公司目前正在積極參與針對目前治療選擇有限的 AML 患者的 1/2a 期臨床試驗。我們將繼續按計劃在 2022 年上半年報告 VOR33 的初始臨床數據。”
VOR33 是 Vor 新型科學平臺的主要候選產品，該平臺的使命是創造下一代抗治療移植，通過利用細胞治療和基因編輯的進步來釋放靶向癌癥治療的潛力。Vor 目前正在探索將其基因組工程造血干細胞平臺與多種治療方式結合使用。
快速通道指定旨在促進設計用于治療嚴重和危及生命的疾病且醫療需求未得到滿足的產品的開發和加快審查。該指定是在 FDA 對證明這種潛力的數據進行審查后授予的，同時還有一項充分設計用于解決未滿足的醫療需求的產品開發計劃。如果滿足某些條件，獲得快速通道指定的治療候選人可能有資格獲得優先審查和加速批準。
關于 Vor Biopharma
Vor Biopharma 是一家臨床階段的細胞和基因組工程公司，旨在通過開創一種工程造血干細胞 (eHSC) 治療平臺來改變癌癥患者的生活，該平臺可釋放靶向治療的潛力。通過從 eHSC 中去除生物學上多余的蛋白質，我們將這些細胞及其后代設計為對補充靶向療法具有抗治療性，從而使這些療法能夠選擇性地破壞癌細胞，同時保護健康細胞。
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