BioCryst Pharmaceuticals公司近日宣布，英國（UK）國家健康與護理卓越研究所（NICE）已推薦 ORLADEYO(berotralstat) 用于預防符合條件的 12 歲及以上患者每月至少發作兩次遺傳性血管性水腫 (HAE) 的復發性發作。根據該建議，英格蘭、威爾士和北愛爾蘭的 HAE 患者將能夠獲得首次口服、每日一次的治療，以常規預防復發性 HAE 發作。
“HAE 是一種非常罕見的遺傳病，如果不及時治療可能會致命。病情的不可預測性嚴重影響了患者及其家人的生活質量，”HAE UK 首席執行官 Laura Szutowicz 說。“NICE 關于 berotralstat 的決定意味著符合條件的患者和臨床醫生對于這種終生疾病有另一種治療選擇。”
“我們為 HAE 患者感到興奮，NICE 的這項建議為英國患者提供了首次口服、每日一次的治療，以實現癥狀控制并減輕 HAE 的負擔。BioCryst 首席商務官 Charlie Gayer 說。
該決定是在歐盟委員會 (EC) 于 2021 年 4 月獲得 ORLADEYO 的營銷授權并于 2021 年 5 月獲得英國藥品和保健品監管局 (MHRA) 的批準之后做出的。蘇格蘭藥物聯盟 (SMC) 決定將 ORLADEYO 用于 HAE 患者預計在 2022 年上半年，英國國民健康服務體系 (NHS) 將在蘇格蘭實施。
NICE 的建議基于 APeX-2 3 期試驗的結果，其中 ORLADEYO 達到了其主要終點，與安慰劑相比，在 24 周時顯著減少了 HAE 發作。這種降低持續了 96 周，與基線相比，在試驗的第 25-96 周期間，患者的平均每月發作率平均降低了 80%，如歐洲過敏學會和歐洲科學院提供的長期數據所示。 2021 年臨床免疫學 (EAACI) 混合大會。 ORLADEYO 在治療期間總體耐受良好，與第 1 部分（第 0-24 周）和第 2 部分相比，第 3 部分（第 49-96 周）報告的藥物相關不良事件較少（第 25-48 周）。
關于 ORLADEYO (berotralstat)
ORLADEYO (berotralstat) 是第一種也是唯一一種專門設計用于預防 12 歲及以上成人和兒童患者遺傳性血管性水腫 (HAE) 發作的口服療法。每天一粒 ORLADEYO 膠囊可通過降低血漿激肽釋放酶的活性來預防 HAE 發作。
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