Rhythm 是一家旨在開發和商業化治療罕見肥胖遺傳病療法的生物制藥公司，該公司已宣布完成其補充新向美國食品和藥物管理局 (FDA) 提交的藥物申請 (sNDA)，IMCIVREE (setmelanotide) 用于治療 6 歲及以上患有 Bardet-Biedl 綜合征 (BBS) 的成人和兒童患者的肥胖癥和控制饑餓感或阿爾斯特倫綜合征。
“這標志著我們努力將 IMCIVREE 帶給更多患有罕見肥胖遺傳病的患者和家庭邁出的重要一步，包括影響美國約 1,500 至 2,500 人的 BBS 和影響約 500 至 1,000 人的 Alstr?m 綜合征。 Rhythm 董事長、總裁兼首席執行官 David Meeker 醫學博士說。“我們的申請基于關鍵的 3 期試驗的數據，在該試驗中，IMCIVREE 治療產生了具有臨床意義和統計學意義的體重減輕以及與這些綜合征相關的持續饑餓感。
Rhythm 在 BBS 或 Alstr?m 綜合征患者中進行的 setmelanotide 3 期試驗達到了其主要終點和所有關鍵的次要終點，在治療 52 周時體重和饑餓感的減輕具有統計學意義和臨床意義。所有主要終點反應者均為 BBS 患者；沒有 Alstr?m 綜合征患者達到體重減輕 10% 以上的主要終點。
Meeker 博士繼續說道，“雖然極罕見的 Alstr?m 綜合征人群的數據有限，但有明確的證據表明，年齡較大的兒童和成人的體重顯著持續下降，并且年輕患者的 BMI-Z 評分持續降低。我們期待著與 FDA 密切合作，以尋求這一額外的批準。”
Rhythm 還在 2021 年 4 月的兒科內分泌學會年會上公布了來自預定義探索性終點的數據，顯示了 setmelanotide 對 18 歲以下 BBS 或 Alstr?m 綜合征患者的 BMI-Z 評分的影響。BMI-Z 分數或 BMI 標準差分數代表兒童年齡和性別與 BMI 中位數的標準差數。Setmelanotide 與 BMI-Z 評分具有統計學意義和臨床意義的降低相關。對于 16 名年齡小于 18 歲的 BBS 患者，平均 BMI-Z 評分從基線時的 3.74 降至 2.98，減少了 -0.76 或 -24.5%（p=0.0006）。
關于 Bardet-Biedl 和 Alstr?m 綜合征
BBS 和 Alstr?m 綜合征是影響多器官系統的極其罕見的遺傳疾病。BBS 的臨床特征可能包括認知障礙、多指畸形、腎功能障礙、性腺機能減退和視力障礙。Alstr?m 綜合征的臨床特征可能包括進行性視覺和聽覺障礙、胰島素抵抗和 2 型糖尿病、高脂血癥、進行性腎功能不全、心肌病和成年期身材矮小。在患有 BBS 或 Alstr?m 綜合征的人群中，無法滿足的饑餓（也稱為食欲過盛）和早年開始的嚴重肥胖可能很常見。
IMCIVREE (setmelanotide) 適應癥
在美國，IMCIVREE 適用于因阿黑皮素原 (POMC)、前蛋白轉化酶枯草溶菌素 / kexin 1 型 (PCSK1) 或瘦素受體（LEPR）缺乏癥。該病癥必須通過基因檢測來證實，證明 POMC、PCSK1或 LEPR 基因中的變異被解釋為致病性、可能致病性或意義不明 (VUS)。
在歐盟，IMCIVREE 用于治療肥胖癥和控制與基因確認功能喪失雙等位基因 POMC 相關的饑餓，包括成人和 6 歲及以上兒童的 PCSK1、雙等位基因 LEPR 缺乏癥。
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