Taysha Gene Therapies是一家以患者為中心、處于關鍵階段的基因治療公司，專注于開發和商業化基于AAV的基因療法，用于治療單基因疾病罕見和大量患者群體中的中樞神經系統 (CNS)。近日宣布已獲得歐盟委員會授予 TSHA-102 孤兒藥稱號，TSHA-102 是一種基于 AAV9 的基因替代療法，正在開發中，用于治療雷特綜合征。
“獲得歐盟委員會的孤兒藥指定代表了一個重要的監管里程碑，它有可能加快 TSHA-102 的全球臨床開發，這是一種具有改變疾病潛力的一次性基因療法，”Taysha 的創始人兼首席執行官RA Session II 主席說。“有希望的臨床前數據表明，TSHA-102 的新型自我調節反饋機制 miRARE 能夠在逐個細胞的基礎上以基因型依賴的方式調節MECP2表達。”
Rett 綜合征是一種嚴重的遺傳性神經發育障礙，由 X 連鎖 MECP2 基因突變引起，該基因對大腦中的神經元和突觸功能至關重要。Rett 綜合征主要發生在女性中，是全球嚴重智力障礙最常見的遺傳原因之一，在美國和歐盟的患病率超過 25,000。患者早期發育正常，癥狀通常在 6 至 18 個月大時開始出現。Rett 綜合征的特征是快速發育倒退，導致智力障礙、語言障礙、無法有目的地使用雙手、行動不便、癲癇發作、心臟損傷和呼吸問題。
TSHA-102 是一種自我補充鞘內遞送的 AAV9 基因替代療法，正在開發中，用于治療雷特綜合征。TSHA-102 提供MECP2基因，其中包括新型 miRNA 響應自動調節元件 (miRARE)，以逐個細胞的基因型依賴性方式調節 MECP2 表達。miRARE 技術旨在防止與 MECP2 過度表達相關的毒性。
最近發表在《Brain》雜志上的 Rett 綜合征中 TSHA-102 的陽性臨床前數據提供了定量證據，證明 miRARE 能夠在野生型和基因敲除的大腦不同區域逐個細胞地展示MECP2基因表達的基因型依賴性調節Rett 綜合征的小鼠模型。TSHA-102 此前已獲得美國食品和藥物管理局 (FDA) 的罕見兒科疾病指定和孤兒藥指定。預計將于 2021 年下半年提交 TSHA-102 的 IND/CTA 申請，并于 2021 年底啟動 1/2 期臨床試驗。
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Taysha Gene Therapies的使命是根除單基因中樞神經系統疾病。專注于開發治療藥物，旨在快速將我們的治療從工作臺轉化為床邊。我們將我們團隊在基因治療藥物開發和商業化方面的成熟經驗與世界一流的 UT Southwestern 基因治療計劃相結合，建立了一個廣泛的 AAV 基因治療管道，專注于罕見適應癥。
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