Crizanlizumab 是預防鐮狀細胞性貧血患者血管閉塞危象的有效藥物。它適用于患有血管閉塞性危象的 16 歲及以上人群。這是一種鐮狀細胞病的嚴重后果,當血液循環被鐮狀紅細胞阻塞時就會發生。
鐮狀細胞病的特征是存在鐮狀血紅蛋白、慢性溶血、反復發作的疼痛、多器官功能障礙和過早死亡。鐮狀細胞相關的疼痛危象是鐮狀細胞病患者就醫的主要原因。這些危機導致生活質量下降和死亡風險增加。危象被認為是由微循環中的血管閉塞、炎癥增加和傷害感受改變引起的。
預防危機可以最大限度地減少或防止組織和器官損傷,并降低鐮狀細胞病患者隨后的死亡風險。Crizanlizumab 是一種針對粘附蛋白 P-選擇素的抗體,在鐮狀細胞病患者中進行了安全性和有效性測試。與安慰劑相比,Crizanlizumab 治療與鐮狀細胞相關疼痛危象的風險降低以及較少的副作用有關。
鐮狀細胞性貧血患病率的增加推動了 crizanlizumab 市場的發展。世界上大約 5% 的人口攜帶血紅蛋白疾病的特征基因,主要是鐮狀細胞病和地貧。血紅蛋白疾病是遺傳性血液疾病,因為遺傳了來自通常健康的父母雙方的突變血紅蛋白基因。每年有超過 30 萬名患有嚴重血紅蛋白疾病的嬰兒出生。
鐮狀細胞病 (SCD) 影響全世界數百萬人,在祖先來自撒哈拉以南非洲的人中尤為常見;西半球的西班牙語地區如南美洲、加勒比海和中美洲、沙特阿拉伯、印度和地中海國家如土耳其、希臘和意大利。據估計,鐮狀細胞病在美國影響了大約 100,000 人,每 365 名黑人或非裔美國人中約有 1 人患有此病;每 16,300 名西班牙裔美國人出生中,約有 1 名會發生鐮狀細胞病,每 13 名黑人或非洲裔美國嬰兒中約有 1 名出生時患有鐮狀細胞病 (SCT)。

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