安進公司宣布，c
HeFH 是一種遺傳性遺傳病，全球患病率為 250 分之一。出生時高水平的 LDL-C 會加速動脈粥樣硬化性心血管疾病的發展，導致心血管事件（包括心臟病發作和其他血管疾病）的總體風險增加。 家族性高膽固醇血癥 (FH) 的兒童體重正常，飲食良好，運動充足，但仍具有高 LDL-C。
該批準基于 HAUSER-RCT 3b 期研究，該研究評估了 Repatha 在 10-17 歲 HeFH 兒科患者中的安全性和有效性。與安慰劑相比，每月使用 Repatha 治療可使 LDL-C 降低 38%（95% CI：45%、31%；p < 0.0001），達到其主要終點。在第 12 周時間點的第一次基線后評估觀察到 LDL-C 降低，并在整個試驗期間保持不變。4與安慰劑相比，接受 Repatha 治療的患者的繼發性脂質參數有所改善，包括第 24 周時非高密度脂蛋白膽固醇 (non-HDL-C) 降低 35% (CI: 42%, 28%)，a第 24 周總膽固醇降低 27%（CI：32%，21%），第 24 周載脂蛋白 B（ApoB）降低 32%（CI：39%，26%）。未發現新的安全風險。最常見的治療中出現的不良事件（>5% 的接受 Repatha 治療的患者發生率高于安慰劑）包括鼻咽炎、頭痛、口咽痛、流感和上呼吸道感染。
FH 基金會創始人兼首席執行官Katherine Wilemon說：“由于兒科 FH 是一種未被充分認識的疾病，它可能導致過早的冠狀動脈疾病，因此有其他可以顯著降低膽固醇的治療方法至關重要。”
FDA 還批準 Repatha 作為其他降低 LDL-C 療法的輔助療法，用于治療年輕兒科患者的純合子家族性高膽固醇血癥 (HoFH)。Repatha 已被批準用于治療 13 歲及以上的 HoFH 患者，現在可用于治療 10 歲及以上的患者。
關于家族性高膽固醇血癥
升高的低密度脂蛋白膽固醇 (LDL-C) 是血液中膽固醇和/或脂肪的異常。家族性高膽固醇血癥 (FH) 是一種遺傳性疾病，會在幼年時導致高水平的 LDL-C 。據估計，美國有 100 萬人患有 FH（雜合子和純合子形式），但只有不到 10% 被診斷出來。雜合子 FH (HeFH) 是更常見的 FH 類型，全球大約每 250人中就有1 人發生。患有 HeFH 的人有 50% 的機會將病情傳染給他們的孩子。
關于 HAUSER-RCT 研究設計
HAUSER-RCT 是一項3b 期、多中心、隨機 (2:1)、雙盲、安慰劑對照研究，評估 24 周每月皮下注射 Repatha ?的有效性、安全性和耐受性（evolocumab）420 mg（n = 104）與安慰劑（n = 53）在 10 至 17 歲雜合子家族性高膽固醇血癥或 HeFH 患者中的比較。根據篩查時的 LDL-C（<4.1 與 ≥4.1 mmol/L）和年齡（<14 與 ≥14 歲）對隨機化進行分層。患者被要求低脂飲食，并且必須接受優化的背景降脂治療（最佳劑量的他汀類藥物，不需要增加滴定）。主要終點是 LDL-C 從基線到第 24 周的百分比變化；次要終點包括 LDL-C 從基線到第 22 周和第 24 周的平均變化百分比、從基線到第 24 周的 LDL-C 變化、從基線到第 24 周的非高密度脂蛋白膽固醇（非 HDL-C )、載脂蛋白 B (ApoB)、總膽固醇/HDL-C 比率和 ApoB/載脂蛋白 A1 (ApoA1) 比率。
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