Immunoforge是一家專業從事開發用于罕見的肌肉骨骼系統疾病新藥的公司，該公司報告說他們的新候選藥物PF1801具有獲得美國 FDA 的孤兒藥指定（ODD），用于治療多發性肌炎。
FDA 將罕見的不治之癥或危及生命的疾病的解決方案指定為孤兒藥。憑借這一孤兒藥資格，Immunoforge 將獲得各種好處，例如免除 NDA/BLA 申請費、合格臨床試驗的稅收抵免以及上市批準后七年的專有權。
多發性肌炎是一種肌肉因炎癥反應而變弱的疾病；該病的病因尚未查明。Immunoforge 表示，“這一孤兒藥指定對于確認 PF1801作為罕見肌肉骨骼疾病治療的潛力具有重要意義，我們希望它能夠為患有罕見疾病的患者提供希望的源泉，我們的各種新藥正在發展。”
這是 Immunoforge 第二次從 FDA 收到 PF1801 的 ODD。去年，他們獲得了 PF1801的孤兒藥指定，用于治療杜氏肌營養不良癥（DMD）和多肌炎適應癥，他們目前正準備與日本合作伙伴舉行 PMDA 預 IND 會議，并正在討論繼續許可合同和年內進行技術轉讓。
Immunoforge是一家由嘉泉大學吉爾醫院嘉泉基因科學研究所所長Sung-min Ahn和Kiho Chang于2017年共同創立的公司，后者開發新藥并在全球技術轉移方面擁有超過25年的經驗在東亞制藥、LG生命科學、安國制藥等，目標是在罕見肌肉骨骼疾病領域成長為Alexion這樣的世界級公司。
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