Mirum 制藥公司在一份聲明中表示，FDA 已批準 Livmarli（maralixibat，Mirum），這是一種用于治療 1 歲及以上 Alagille 綜合征（ALGS）患者膽汁淤積性瘙癢癥的口服溶液。
“Alagille 綜合征兒童患有膽汁淤積性瘙癢癥，病情嚴重，而且使人持續衰弱。患者的睡眠被打亂了，他們忍受著不斷抓撓導致的流血和皮膚疤痕，”安大略省多倫多市病童醫院兒科肝病學家 Binita Kamath 在聲明中說。
“迄今為止，還沒有批準治療 Alagille 綜合征膽汁淤積性瘙癢癥的治療方法，許多兒童最終需要進行重大手術干預，例如肝移植治療頑固性瘙癢癥，”她說。“LIVMARLI 的批準標志著 Alagille 綜合征治療模式的重大轉變，并為許多長期患有持續瘙癢的家庭帶來了希望。”
FDA 的批準基于 ICONIC 研究，并結合了 5 年的支持性研究，這些研究證明了持續 4 年的瘙癢顯著減少。
Maralixibat 是一種吸收最少的回腸膽汁酸轉運蛋白抑制劑，是 FDA 批準的第一種也是唯一一種治療 ALGS 的藥物，ALGS 是一種影響兒童的罕見肝臟疾病。ALGS 會導致膽管異常，進而發展為肝病。
Maralixibat 可引起肝臟檢查的變化、脂溶性維生素缺乏癥以及胃腸道/腸道和胃部問題。
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