Genentech羅氏集團成員公司宣布，為皮下給藥開發的抗淀粉樣蛋白β抗體gantenerumab已被美國食品和藥物管理局（FDA）授予突破性治療指定) 用于治療阿爾茨海默病 (AD) 患者。這一指定是基于數據顯示，在正在進行的 SCarlet RoAD 和 Marguerite RoAD 開放標簽擴展試驗以及其他研究中，gantenerumab 顯著減少了腦淀粉樣蛋白斑塊，這是 AD 的病理標志。從這些研究中獲得的經驗已被納入兩項正在進行的平行、全球、安慰劑對照和隨機 III 期試驗的優化設計中，即 GRADUATE 1 和 2。關鍵試驗正在評估超過 2 項的甘特魯單抗。
“十多年來，我們一直致力于推進阿爾茨海默氏癥的科學研究藥物 gantenerumab，” 首席醫療官兼全球產品開發主管Levi Garraway, MD, Ph.D。“這一突破性療法認定增強了我們對 Gantenerumab 的信心，Gantenerumab 將成為第一種用于治療阿爾茨海默病的皮下藥物，具有在家給藥的潛力。”
突破性療法認定旨在加速用于治療嚴重或危及生命的疾病的藥物的開發和審查，初步證據表明它們可能比已獲得 FDA 全面批準的現有療法有實質性改進。gantenerumab 的這一指定標志著基因泰克藥物組合的第 39 個突破性療法指定。
AD 是一種進行性的、致命的大腦疾病，其特征是記憶力、語言和其他思維能力的下降以及情緒和行為的變化。據信，在 AD 的臨床癥狀變得明顯之前幾十年，大腦中的生物變化就開始了。阿爾茨海默氏癥是最常見的癡呆癥，目前影響全球超過 5500 萬人，預計到 2030 年將達到 7800 萬。基因泰克正在繼續探索可能解決 AD 關鍵途徑的多種方法和分子，包括淀粉樣蛋白 β 和 tau，以及旨在更有效地診斷 AD 和支持臨床醫生監測疾病進展的創新工具。
關于gantenerumab及其臨床項目
Gantenerumab 是一種研究性 IgG1 抗體，旨在結合聚集形式的淀粉樣蛋白 β 并去除腦淀粉樣蛋白斑塊，這是阿爾茨海默病 (AD) 的病理標志。Gantenerumab 在 SCarlet RoAD 和 Marguerite RoAD 開放標簽擴展研究 (OLEs) 中的散發性 AD 患者和 DIAN-TU-001 研究中顯性遺傳的 AD 患者中顯著降低了腦淀粉樣蛋白斑塊。從這些研究中獲得的經驗已被納入兩項正在進行的平行、全球、安慰劑對照和隨機 III 期試驗的優化設計中，即 GRADUATE 1 和 2。
關鍵的 GRADUATE 試驗正在研究 gantenerumab 對淀粉樣蛋白負荷和疾病進展下游生物標志物的影響，以及 gantenerumab 在早期（前驅至輕度）AD 患者中的安全性和有效性。這些研究包括在全球 30 多個國家的多達 350 個研究中心接受治療超過兩年的 2,000 多名參與者。它正在評估每月 1,020 毫克的目標劑量，并優化滴定，旨在在整個研究期間最大限度地增加暴露量并最大限度地減少劑量中斷，以便更好地檢測潛在的臨床益處。兩項試驗的數據預計將在 2022 年下半年公布。
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