Enzyvant宣布，美國食品和藥物管理局 (FDA)批準了 RETHYMIC（同種異體加工胸腺組織-agdc），一種一次性再生劑用于先天性無胸腺癥兒科患者免疫重建的組織療法。
“長期以來，家庭面臨的現實是，接受支持治療的小兒先天性無胸腺癥患者的殘酷旅程只會以悲劇收場。FDA 批準 RETHYMIC 將幫助患者在臨床研究之外獲得這種迫切需要的療法，” Enzyvant 首席執行官 Rachelle Jacques 說。“我們非常感謝參與臨床試驗的 105 名患者、他們的家人以及為這一開創性的再生醫學研究計劃做出貢獻的所有利益相關者。”
小兒先天性無胸腺癥極為罕見，在美國估計每年約有 17 至 24 例活產。患有這種疾病的兒童出生時沒有胸腺，因此具有嚴重的免疫缺陷、危及生命的免疫失調，以及對潛在致命感染的高度易感性。僅靠支持性護理，患有先天性無胸腺癥的兒童通常會在兩三歲時死亡。
“這種療法是超過 25 年研究的結果，旨在提高以前幾乎沒有希望的患者的生存率，” RETHYMIC 臨床試驗首席研究員、兒科和免疫學教授 Louise Markert 醫學博士說。“我們的研究計劃每天都受到 FDA 批準的治療這種破壞性疾病的先天性無胸腺癥兒童存在的可能性的啟發。”
憑借 FDA 的批準，Enzyvant 已獲得罕見兒科疾病計劃下的優先審查券 (PRV)。
RETHYMIC 臨床試驗數據
1993 年至 2020 年間納入患者的 10 項前瞻性單臂、開放標簽研究構成了 RETHYMIC 數據集的基礎。根據 10 個機構審查委員會 (IRB) 批準的方案之一，105 名患者接受了 RETHYMIC 手術植入。95 名患者包括在功效分析集 (EAS) 中，105 名患者包括在安全性分析集中。
分析生存率，最長的隨訪期為 25.5 年。在 EAS 中，Kaplan-Meier 估計的一年生存率 (95% CI) 為 77% (0.670-0.841)，兩年為 76% (0.658-0.832)。對于植入后一年仍存活的患者，Kaplan-Meier 估計的長期生存率為 94%，中位隨訪時間為 10.7 年。對于臨床試驗中的患者，在植入 RETHYMIC 后 6、12 和 24 個月時，使用流式細胞術測量了初始 T 細胞水平。臨床試驗中的患者開始時只有很少的初始 T 細胞，但有初始 CD4 +和 CD8 +T 細胞在第一年開始重建，第二年持續增加。在治療后的前兩年內，隨著時間的推移，感染數量的減少具有統計學意義（p<0.001）。
瑞舒米給藥后報告的最常見不良反應（發生率至少為 10%）是高血壓（高血壓）、細胞因子釋放綜合征、皮疹、低鎂血癥（低鎂）、腎損傷/衰竭（腎功能下降） 、血小板減少癥（低血小板）和移植物抗宿主病。在臨床試驗的 105 名患者中，29 名患者在接受 RETHYMIC 后死亡，其中 23 名在植入后第一年（<365 天）死亡。第一年的死因包括 13 人死于感染或感染并發癥，5 人死于呼吸衰竭/缺氧，3 人死于出血相關事件，2 人死于心肺驟停。在植入后一年以上死亡的 6 名患者中，
關于胸腺和先天性無胸腺
T 細胞中的“T”代表胸腺，因為它是選擇 T 細胞來對抗感染或被破壞的地方，如果它們有可能攻擊身體而不是入侵者。先天性無胸腺癥是一種極其罕見的疾病，兒童出生時沒有胸腺，會導致嚴重的免疫缺陷、易受潛在致命感染和危及生命的免疫失調。僅靠支持性護理，患有先天性無胸腺癥的兒童通常會在兩三歲時死亡。先天性無胸腺癥最初是通過在新生兒 SCID（嚴重聯合免疫缺陷）篩查中觀察到的 T 細胞缺陷來檢測到的，現在美國所有 50 個州都要求這樣做。SCID 和先天性無胸腺癥都是原發性免疫缺陷疾病，但它們是不同的病癥。
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