GenSight Biologics是一家專注于開發和商業化視網膜神經退行性疾病和中樞神經系統疾病創新基因療法的生物制藥公司,今天宣布美國食品和藥物管理局 (FDA)授予光遺傳療法GS030快速通道指定,該產品將基于 AAV2的基因療法與光遺傳學相結合,以治療視網膜色素變性(RP)。通過美國FDA授予GS030快車道指定強調了各種形式的視網膜色素變性的一種安全有效的治療顯著未滿足的需要。
光遺傳療法將光敏視蛋白的細胞表達與使用醫療設備的光刺激相結合。GS030 使用優化的病毒載體 (GS030-DP) 在視網膜神經節細胞中表達光敏視蛋白 ChrimsonR,并使用專有的光刺激護目鏡 (GS030-MD) 將正確波長和強度的光投射到治療的視網膜上。在美國和歐洲獲得孤兒藥稱號,GS030-DP 通過玻璃體內注射給藥。
PIONEER 是一項 I/II 期首次人體、多中心、開放標簽劑量遞增臨床試驗,用于評估 GS030 在晚期 RP 受試者中的安全性和耐受性,正在美國的三個中心進行英國、法國和美國。
2021 年 6 月,Nature Medicine發表了一份患者接受低劑量(5e10 vg)基因治療后視力恢復的病例報告。基因治療 (5e11 vg) 用于 PIONEER 試驗中的擴展隊列。
關于GS030:GS030 利用 GenSight Bioolgics 的光遺傳學技術平臺,這是一種通過眼部基因治療和經過處理的視網膜細胞的定制光激活相結合來恢復盲人視力的新方法。這種基因療法通過單次玻璃體內注射進行,將編碼光敏蛋白 (ChrimsonR-tdT) 的基因引入視網膜神經節細胞,使它們對光有反應,并繞過被視網膜色素變性等疾病殺死的光感受器。 RP)。由于 ChrimsonR-tdT 被高強度的琥珀色光激活,因此需要可穿戴醫療設備來刺激治療后的視網膜。光電光刺激護目鏡 (GS030-MD) 實時編碼視覺場景,并將具有特定波長和強度的光束投射到治療的視網膜上。使用 GS030 進行治療需要患者佩戴外部可穿戴設備,以便恢復他們的視覺功能。在協會的支持下巴黎視覺研究所和巴塞爾 Friedrich Miescher 研究所的 Botond Roska 博士團隊,GenSight 正在研究 GS030 作為恢復晚期 RP 患者視力的療法。GenSight 的光遺傳學方法獨立于導致失明的特定基因突變,并且在光感受器退化的其他視網膜疾病中具有潛在應用,如干性年齡相關性黃斑變性 (dry-AMD)。GS030 已在美國和歐洲獲得孤兒藥指定,以及美國食品和藥物管理局 (FDA) 的快速通道指定。
關于光遺傳學:光遺傳學是一種生物技術,涉及轉移編碼光敏蛋白的基因,使神經元細胞對光刺激做出反應。作為一種神經調節方法,它可用于修改或控制活組織甚至體內單個神經元的活動,具有非常高的空間和時間分辨率。光遺傳學結合 (1) 使用基因治療方法將基因轉移到目標神經元中,以及 (2) 使用光學和電子學(光電子學)將光傳遞到轉導細胞。光遺傳學在視力障礙或退行性神經系統疾病領域具有臨床前景。
關于色素性視網膜炎:視網膜色素變性 (RP) 是一個孤兒遺傳疾病家族,由參與視覺周期的眾多基因的多重突變引起。有超過 100 種遺傳缺陷被牽連。RP 患者通常在他們年輕的時候就開始出現視力喪失,到 40 歲時會發展為失明。RP 是發達國家中最普遍的遺傳性失明原因,全世界約有 150 萬人患病。在歐洲和美國,大約有 350,000 至 400,000 名患者患有 RP,并且每年有 15,000 至 20,000 名新的 RP 患者失明。目前沒有治療 RP 的方法。
關于 PIONEER I/II 期試驗:PIONEER 是一項首次人體、多中心、開放標簽劑量遞增研究,旨在評估 GS030 在 12-18 名患有晚期色素性視網膜炎的受試者中的安全性和耐受性。GS030 將通過單次玻璃體內注射進行的基因療法 (GS030-DP) 與可穿戴光電視覺刺激設備 (GS030-MD) 相結合。前三個隊列中的合格患者是那些受終末期非綜合征 RP 影響且沒有光感 (NLP) 或光感 (LP) 視力水平的患者。擴展隊列將包括手部運動 (HM) 和手指計數 (CF) 視力水平的患者。

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