Blade Therapeutics 是一家生物制藥公司，專注于開發治療使人衰弱的纖維化和神經退行性疾病的尖端療法，宣布 FDA 已授予cudetaxestat 的孤兒藥指定用于潛在治療系統性硬化癥 (SSc)。Cudetaxestat 是一種研究性非競爭性自分泌運動因子抑制劑，用于 IPF 的臨床開發。
“患有系統性硬化癥的患者選擇有限，醫療需求很高，”Blade 監管事務副總裁、藥學博士、MBA 達文·莫迪 (Daven Mody) 說。“我們期待繼續我們在肺纖維化中使用 cudetaxestat 的臨床開發工作，并可能探索其他具有高醫療需求的領域，如 SSc。”
SSc 是一種慢性、進行性自身免疫性疾病，其特征是皮膚、關節、肺、其他內臟器官和血管功能障礙的退行性變化和增厚。這種情況可能是有限的或擴散的。美國大約有 100,000 人患有 SSc。FDA 的孤兒藥指定計劃為藥物和生物制劑提供孤兒地位，這些藥物和生物制劑被定義為用于治療、預防或診斷罕見疾病或病癥的藥物和生物制劑，這種疾病或病癥在美國影響不到 200,000 人或符合成本回收該法案的規定。
Cudetaxestat 于 2021 年 2 月獲得了第一個孤兒藥指定，用于 IPF 的潛在治療。Blade 計劃啟動一項 1 期臨床研究，以評估 cudetaxestat 對兩種已批準的 IPF 藥物（吡非尼酮和尼達尼布）在健康志愿者中的藥代動力學的影響 ( NCT04939467 )。這項研究預計將于 2021 年第四季度開始，并于 2022 年第一季度完成。研究結果將用于設計一項計劃中的 2 期臨床試驗，以評估 cudetaxestat 對 IPF 患者的療效和安全性，預計將于 2022 年上半年開始。
Cudetaxestat (BLD-0409)
Cudetaxestat (BLD-0409) 是一種非競爭性、可逆的 autotaxin 抑制劑，已顯示出直接的抗纖維化活性和區分臨床前和生化特征，支持肺和肝纖維化治療的潛力。來自已完成的 1 期研究的可用數據表明，cudetaxestat 具有良好的耐受性，具有證明的藥代動力學/藥效學相關性和生物標志物活性，以及??支持性臨床安全性特征。Cudetaxestat 已被授予治療 IPF 和 SSc 的孤兒藥稱號。Cudetaxestat 是一種研究藥物，未經 FDA 或任何其他監管機構批準用于商業用途。
自分泌運動因子
自分泌運動因子刺激促纖維化過程，一種負責產生有效信號脂質溶血磷脂酸 (LPA) 的關鍵酶。過度的自分泌運動因子水平和活性在各種纖維化疾病中起著核心作用，并且在響應上皮細胞/組織損傷時發生，導致 LPA 水平升高。LPA 與肌成纖維細胞上的 LPA 受體結合，從而觸發導致肌成纖維細胞活化/分化的信號級聯反應。活化的肌成纖維細胞產生構成纖維化病變（器官/組織疤痕）的細胞外基質蛋白。自分泌運動因子水平和活性增加與肝、肺、腎和皮膚纖維化有關。此外，自分泌運動因子水平與各種肝臟疾病（例如，非酒精性脂肪性肝病/非酒精性脂肪性肝炎 (NASH)）的纖維化嚴重程度相關。
纖維化
纖維化是一種復雜的病理過程，涉及器官/組織瘢痕形成的發展，其特征在于響應異常細胞/組織損傷而產生的細胞外基質蛋白的沉積。過度纖維化會破壞器官/組織的正常結構和功能。晚期纖維化疾病的特點是預后不良、發病率和死亡率高。以不受控制的進行性纖維化為特征的疾病包括 IPF、SSc 和 NASH。需要新的耐受良好的療法來有效減緩疾病進展，以解決纖維化和神經退行性疾病的高負擔。
Blade Therapeutics
Blade Therapeutics是一家生物制藥公司，專注于為影響全球數百萬人的衰弱、無法治愈的纖維化和神經退行性疾病開發尖端療法。該公司在新型生物途徑（包括自分泌運動因子/LPA 和鈣蛋白酶生物學）方面擁有深厚的專業知識，這些途徑是由與纖維化和神經退行性疾病相關的蛋白質沉積或聚集引起的細胞和組織損傷反應的基礎。Blade 有望推進差異化管道口服小分子療法，包括非競爭性自分泌運動因子抑制劑和二聚鈣蛋白酶抑制劑，旨在潛在治療肺、肝和心臟纖維化或神經退行性疾病。
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