FDA 已授予 GS030（ GenSight Biologics ）快速通道指定，用于治療視網膜色素變性（ RP ）。根據 GenSight 的說法，GS030 將基于AAV2的基因療法與光遺傳學相結合來治療 RP。
GenSight 的聯合創始人兼首席執行官 Bernard Gilly 在一份新聞稿中說：“ FDA 授予 GS030 的快速通道稱號突顯了對安全有效治療所有形式的視網膜色素變性的重大未滿足需求。繼6 月份在Nature Medicine 上發表了有希望的首例病例報告之后，隨著 PIONEER 試驗預計在今年晚些時候獲得更多數據，我們在尋求為視網膜色素變性患者提供尖端治療方面處于有利地位。 ”
光遺傳療法將光敏視蛋白的細胞表達與醫療設備提供的光刺激相結合。GS030 使用優化的病毒載體在視網膜神經節細胞中表達光敏視蛋白 ChrimsonR。病毒載體通過玻璃體內注射給藥。該治療進一步使用專有的光刺激護目鏡將正確波長和強度的光投射到治療的視網膜上。
該療法目前正在 PIONEER 試驗中進行研究，這是一項 1/2 期首次人體、多中心、開放標簽劑量遞增臨床試驗，旨在評估 GS030 在晚期 RP 受試者中的安全性和耐受性. 該研究正在英國、法國和美國的 3 個中心進行。
前 3 個隊列中的研究參與者包括那些受終末期非綜合征 RP 影響的人，沒有光感或光感視力水平，擴展隊列計劃包括手部運動和計數手指視力水平的患者。
RP 是一個孤兒遺傳病家族，由參與視覺周期的多個基因的許多突變引起。通常情況下，RP 患者在年輕時就開始出現視力喪失，到 40 歲時會發展為失明。目前尚無治愈性治療方法。
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