瑞典Orphan Biovitrum AB (publ) 和 Apellis Pharmaceuticals宣布，歐洲藥品管理局人用醫藥產品委員會 (CHMP) 已通過積極意見，推薦 Aspaveli(pegcetacoplan) 上市，用于治療陣發性夜間血紅蛋白尿癥 (PNH) 成人患者，這些患者在接受 C5 抑制劑治療至少三個月后出現貧血。
PNH 是一種罕見的、慢性的、危及生命的血液疾病，其中不受控制的補體激活導致通過血管內和血管外溶血破壞攜氧紅細胞。PNH 的特點是血紅蛋白持續偏低，可導致頻繁輸血和嚴重疲勞等虛弱癥狀。根據一項回顧性和橫斷面研究，盡管 C5 抑制劑治療后溶血活性有所改善，但大約 72% 的 C5 治療患者仍然貧血。
Sobi研發主管兼首席醫療官Ravi Rao表示：“今天 CHMP 的積極意見對于整個歐洲的PNH 患者來說是一個重要的里程碑。“我們希望改變罕見病患者的生活，如果 Aspaveli 獲得歐盟委員會的批準，它將為患者和治療醫師提供一類新的補充藥物，用于治療 PNH。”
正面意見基于頭對頭 3 期 PEGASUS 研究的結果，該研究在 16 周時評估了 Aspaveli 與依庫珠單抗相比，在接受依庫珠單抗治療后仍持續貧血的 PNH 成人患者中的療效和安全性。結果于2021年3 月發表在《新英格蘭醫學雜志》上。
Apellis 首席醫療官Federico Grossi醫學博士說：“在我們最近獲得美國批準的基礎上，積極的 CHMP 意見使我們更接近于將這種重要的治療方法帶給整個歐洲的患者。如果獲得批準，Aspaveli 有可能重新定義 PNH 患者的治療方法。”
Aspaveli 是 pegcetacoplan 的歐洲商品名，在美國被稱為 Empaveli，在美國被批準用于治療成人 PNH。
關于 PEGASUS 研究
PEGASUS 是一項多中心、隨機、頭對頭的 3 期研究，涉及 80 名陣發性夜間血紅蛋白尿 (PNH) 成人。本研究的主要目的是確定 Aspaveli/Empaveli（pegcetacoplan）與依庫珠單抗相比的有效性和安全性。
關于 Aspaveli/Empaveli (pegcetacoplan)
Aspaveli/Empaveli (pegcetacoplan) 是一種靶向 C3 療法，旨在調節補體級聯的過度激活，補體級聯是身體免疫系統的一部分，可導致許多嚴重疾病的發生和進展。疾病。Empaveli在美國獲批用于治療成人陣發性夜間血紅蛋白尿 (PNH)。歐洲藥品管理局人用藥品委員會 (CHMP) 對 Aspaveli 用于治療用 C5 抑制劑治療至少三個月后出現貧血的成人 PNH 采取了積極的意見。CHMP 的正面意見現在提交給歐盟委員會以做出批準決定。該療法還在針對血液學、腎臟病學和神經病學領域的其他幾種罕見疾病進行研究。
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