目的
惡性血管周圍上皮樣細胞腫瘤 (PEComa) 是一種罕見的侵襲性肉瘤，尚未獲得批準的治療方法。據我們所知，這項 II 期、單臂、注冊試驗是該疾病的第一個前瞻性臨床試驗，旨在研究雷帕霉素抑制劑nab-西羅莫司（AMPECT，NCT02494570）的哺乳動物靶標的安全性和有效性。
患者和方法
惡性 PEComa 患者接受nab- sirolimus 100 mg/m 2靜脈內治療，每周一次，為期 2 周，以 3 周為周期。主要終點是通過獨立放射學審查評估的客觀反應率。關鍵的次要終點包括反應持續時間、無進展生存期和安全性。一個關鍵的探索性終點是腫瘤生物標志物分析。
結果
34 名患者接受了治療（安全性可評估），31 名患者的療效可評估。總體反應率為 39%（31 人中的 12 人；95% CI，22 至 58 人），1 人完全反應，11 人部分反應，52%（31 人中的 16 人）病情穩定，10%（31 人中有 3 人）有進行性疾病。反應起效迅速（第 6 周為 67%）且持久。中位響應持續時間為 2.5 年，但未達到中位響應持續時間，12 位響應者中有 7 位正在接受治療（范圍 5.6-47.2+ 個月）。31 名患者中有 25 名進行了腫瘤突變分析：9 名TSC2突變患者中有 8 名 (89%)獲得了確認的緩解，而 16 名患者中有2 名 (13%) 沒有TSC2突變（P< .001）。中位無進展生存期為 10.6 個月（95% CI，5.5 個月至未達到），中位總生存期為 40.8 個月（95% CI，22.2 個月至未達到）。大多數與治療相關的不良事件為 1 級或 2 級，并且在長期治療中是可控的。沒有發生≥ 4 級的治療相關事件。
結論
nab-西羅莫司對惡性 PEComa 患者有效。反應率、反應持久性、疾病控制率和安全性特征支持白蛋白-西羅莫司作為代表該疾病的一種重要的新治療選擇。
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