歐洲藥品管理局和 FDA 分別接受了諾華公司的 tisagenlecleucel (Kymriah) 2 型變異和補充生物制劑許可申請，用于治療 2 線治療后復發或難治性 (r/r) 濾泡性淋巴瘤 (FL) 患者。
“這是我們將 Kymriah 帶給患有復發性或難治性濾泡性淋巴瘤的成年患者的一個重要里程碑。獲得歐洲委員會 (EC) 的孤兒藥指定以及 FDA 的優先審查強調了這些患者未得到滿足的需求和緊迫性，”諾華公司腫瘤學和血液學開發全球負責人執行副總裁 Jeff Legos 在聲明中說。“隨著 Kymriah 在 ELARA 試驗中展示了令人印象深刻的結果，我們希望能夠提供一種獨特且可能確定的治療方法，最大限度地減少負擔。”
FDA 還授予 sBLA 對 tisagenlecleucel 的優先審查，而 EC 先前授予 tisagenlecleucel 孤兒藥指定。
提交的材料基于 Elara 2 期試驗的數據，以確定 tisagenlecleucel 對 r/r FL 成人個體的療效和安全性。該試驗達到了其主要終點，安全性特征顯示在輸注后的前 8 周內沒有個體出現 3 級或更高級別的細胞因子釋放綜合征。
孤兒藥指定用于診斷、預防或治療慢性衰弱或危及生命的罕見疾病的藥物，該疾病在歐盟的患病率低于 10,000 人中的 5 人。優先審查有可能顯著改善嚴重疾病的診斷、預防或治療的療法。
該研究結果已在 2021 年美國臨床腫瘤學會虛擬科學會議上公布。
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