C4 Therapeutics 是一家臨床階段的生物制藥公司，致力于推進靶向蛋白質降解科學以開發新一代小分子藥物藥物和改變疾病的治療方式，近日宣布美國食品和藥物管理局 (FDA) 已授予 CFT8634 用于治療軟組織肉瘤的孤兒藥指定 (ODD)。
“滑膜肉瘤患者目前的治療選擇有限。在化療一線治療后，其益處通常是有限的持久性，轉移性滑膜肉瘤患者往往表現不佳。FDA 決定授予 CFT8634 孤兒藥資格，這是對我們的靶向蛋白質降解劑在解決患者及其家人面臨的這一嚴重未滿足的醫療需求方面的潛力的重要認可，”C4 Therapeutics 的負責人 Adam Crystal醫學博士說。
CFT8634 是一種針對 BRD9 的 BiDAC? 降解劑，用于治療依賴 BRD9 的癌癥，包括滑膜肉瘤和 SMARCB1 缺失的癌癥。BRD9 被認為是“不可治療的”靶點，因為 BRD9 溴結構域的抑制劑對治療這些癌癥無效。然而，C4T 的 TORPEDO 利用該平臺發現了 CFT8634，這是一種 BRD9 的口服生物可利用的選擇性降解劑。與 BRD9 抑制不同，BRD9 降解在滑膜肉瘤的臨床前模型中是有效的。2021 年 12 月，FDA 批準了 C4T 的 CFT8634 研究性新藥（IND）申請，以繼續對滑膜肉瘤和 SMARCB1-null 實體瘤患者進行擬議的 1/2 期試驗。該試驗仍有望在 2022 年上半年開始對患者進行給藥。
關于 C4 Therapeutics：C4 Therapeutics (C4T)是一家臨床階段的生物制藥公司，致力于實現靶向蛋白質降解科學的承諾，以創造改變患者生活的新一代藥物。C4T 正在利用其 TORPEDO 平臺有效地設計和優化小分子藥物，利用人體的天然蛋白質回收系統快速降解引起疾病的蛋白質，提供克服耐藥性、藥物不可藥物靶點和改善患者預后的潛力。C4T 正在向臨床推進多個靶向腫瘤學項目，并擴大其研究平臺，為難治性疾病提供下一波藥物。
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