新藥Tavneos治療ANCA相關血管炎獲得CHMP的建議批準治療

Tavneos治療ANCA相關血管炎獲得CHMP的正面意見

 

    Vifor Fresenius Medical Care Renal Pharma (VFMCRP) 公司近期宣布，歐洲藥品管理局 (EMA)  已建議批準 Tavneos (avacopan) 與利妥昔單抗或環磷酰胺方案聯合用于治療患有嚴重、活動性肉芽腫和多血管炎的成年患者(GPA) 或顯微鏡下多血管炎 (MPA)，這是 ANCA 相關血管炎的兩種主要形式。

 

    ANCA 相關血管炎是一種全身性疾病，其中補體通路的過度激活進一步激活中性粒細胞，導致炎癥和小血管破壞。這會導致以腎臟為主要目標的器官損傷和衰竭，如果不治療會致命。目前，ANCA 相關血管炎的治療包括非特異性免疫抑制劑（環磷酰胺或利妥昔單抗）的療程，并結合長期每天服用糖皮質激素（類固醇），這可能與包括死亡在內的重大臨床風險有關從感染。

 

    CHMP 的建議是預計歐盟委員會將在 2022 年第一季度最終批準，這一正面意見可以讓Tavneos成為治療治療患有嚴重、活動性肉芽腫和多血管炎的成年患者(GPA) 或顯微鏡下多血管炎 (MPA)的新標準，而且很有希望幫助這些患者過上更健康的生活。

 

    CHMP 的積極意見基于一項完整的多項試驗開發計劃，最終得出了在 20 個國家的 331 名 ANCA 相關血管炎患者中進行的關鍵 III 期試驗 ADVOCATE 的結果，將包括 Tavneos在內的治療方案與當前的護理標準進行了比較，使用高劑量糖皮質激素的治療??方案。根據伯明翰血管炎活動評分 (BVAS) 的評估，該研究在 26 周時達到了疾病緩解和在 52 周時持續緩解的主要終點。Avacopan 方案在第 52 周顯示優于標準護理，并顯示腎臟改善。

 

    Tavneos 也在近期已被美國FDA批準作為成人嚴重 ANCA 相關血管炎患者標準治療的輔助治療，以及日本厚生勞動省用于治療 GPA 和 MPA 患者。 

 

關于Tavneos  (avacopan)

 

    Tavneos  (avacopan) 是一種口服小分子，是補體 C5a 受體 C5aR1 的選擇性抑制劑。通過精確阻斷促炎補體系統片段的受體（C5aR），C5a 在破壞性炎癥細胞（如血液中性粒細胞）上，Tavneos ?阻止這些細胞對 C5a 激活做出反應的能力，這被稱為炎癥的驅動因素。此外，Tavneos 僅對C5aR1 的選擇性抑制使有益的 C5a1 途徑通過正常運作的 C5L2 受體離開。

 

    美國食品和藥物管理局已授予 Tavneos 孤兒藥資格，用于治療 ANCA 相關的血管炎、C3G 和非典型溶血性尿毒癥綜合征。歐盟委員會已授予 Tavneos 孤兒藥品指定，用于治療兩種形式的 ANCA 血管炎：顯微鏡下多血管炎和肉芽腫性多血管炎（韋格納肉芽腫）以及 C3G。

 

(責任編輯：香港祺昌藥業)