KAFTRIO與Ivacaftor聯合治療特定類型的囊性纖維化患者

KAFTRIO與Ivacaftor聯合治療特定類型的囊性纖維化患者

 

      Vertex Pharmaceuticals Incorporated公司近日宣布了西班牙政府已經批準了 KAFTRIO （ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor）與ivacaftor聯合治療符合條件的患者的囊性纖維化 (CF)的國家報銷條款。符合條件的涵蓋了 12 歲及以上的 CF 患者，他們至少有一個F508del突變，而不管CFTR基因中的其他突變類型如何。

 

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      “這一消息的宣布對于西班牙囊性纖維化患者來說是一個重要的里程碑。我們很高興衛生部認可了 KAFTRIO（ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor）與依伐卡托聯合方案的價值。該藥上市后可以為符合條件的西班牙患者開具處方，”Vertex International 高級副總裁 Ludovic Fenaux 說。

 

      關于囊性纖維化

 

      囊性纖維化 (CF) 是一種罕見的、縮短壽命的遺傳疾病，影響全球 83,000 多人。CF 是一種進行性多器官疾病，會影響肺、肝、胰腺、胃腸道、鼻竇、汗腺和生殖道。CF 是由CFTR基因中的某些突變導致的有缺陷和/或缺失的 CFTR 蛋白引起的。兒童必須繼承兩個有缺陷的CFTR基因（每個父母一個基因）才能患有 CF，而這些突變可以通過基因測試來識別。雖然有許多不同類型的CFTR突變會導致這種疾病，但絕大多數 CF 患者至少有一個F508del突變。CFTR突變通過導致 CFTR 蛋白缺陷或導致細胞表面 CFTR 蛋白短缺或缺失而導致 CF。CFTR 蛋白的功能缺陷和/或缺失導致鹽和水在許多器官中進出細胞的流動性較差。在肺部，這會導致異常粘稠的粘液堆積、慢性肺部感染和進行性肺損傷，最終導致許多患者死亡，死亡的中位年齡為 30 歲左右。

 

      關于 KAFTRIO  ( ivacaftor /tezacaftor/elexacaftor) 與 Ivacaftor 的聯合方案

 

      在CFTR基因發生某些類型突變的人中，CFTR 蛋白不會在細胞內正常加工或折疊，這會阻止 CFTR 蛋白到達細胞表面并正常發揮功能。KAFTRIO與ivacaftor聯合使用旨在增加細胞表面CFTR蛋白的數量和功能。Elexacaftor 和 tezacaftor 共同作用，通過與 CFTR 蛋白的不同位點結合，增加細胞表面成熟蛋白的數量。Ivacaftor 被稱為 CFTR 增效劑，旨在促進 CFTR 蛋白通過細胞膜運輸鹽和水的能力。ivacaftor、tezacaftor 和 elexacaftor 的聯合作用有助于保濕和清除氣道中的粘液。

 

(責任編輯：香港祺昌藥業)