Ionis和阿斯利康聯合開發新藥Eplontersen治療TTR淀粉樣變性(ATTR)

Ionis和阿斯利康聯合開發新藥Eplontersen治療TTR淀粉樣變性(ATTR)

 

      RNA靶向治療的領導者伊奧尼斯制藥公司宣布，已經進入了戰略合作協議，和阿斯利康共同開發和商業化Eplontersen，這種研究反義藥物主要是用于治療轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性 (ATTR)。

 

      Eplontersen，以前稱為 IONIS-TTR-L Rx，旨在減少轉甲狀腺素蛋白或 TTR 蛋白的產生，以治療 ATTR，一種全身性、進行性和致命疾病。它采用伊奧尼斯先進李gand- ? onjugated一個ntisense（LICA）技術。

 

      具有多發性神經病的遺傳性 ATTR 淀粉樣變性 (hATTR) 預計將成為兩家公司尋求 eplontersen 監管批準的第一個適應癥，并有可能在 2022 年底前向美國食品和藥物管理局提交新藥申請 (NDA) 。

 

      關于 Eplontersen

 

      Eplontersen（以前稱為 IONIS-TTR-L Rx）是一種研究性反義藥物，由Ionis的LI gand- C 共軛Antisense (LICA) 技術旨在減少轉甲狀腺素蛋白或 TTR 蛋白的產生，以治療所有類型的TTR淀粉樣變性(ATTR)，這是一種全身性、進行性和致命疾病。在 ATTR 患者中，突變型和野生型 (wt) TTR 蛋白在組織中形成原纖維，例如周圍神經、心臟、腸道、眼睛、腎臟、中樞神經系統、甲狀腺和骨髓。TTR 原纖維的存在會干擾這些組織的正常功能。隨著 TTR 蛋白原纖維的增大，發生更多的組織損傷并且疾病惡化，導致生活質量下降并最終死亡。

 

      關于 TTR 淀粉樣變性 (ATTR)

 

      ATTR 淀粉樣變性是一種全身性、進行性和致命性疾病，患者因 TTR 淀粉樣蛋白沉積物在周圍神經、心臟、腸道、眼睛、腎臟、中樞神經等各種組織和器官中的不適當形成和聚集而導致多種重疊的臨床表現。系統、甲狀腺和骨髓。TTR 淀粉樣蛋白沉積物在這些組織和器官中的逐漸積累導致器官衰竭并最終死亡。

 

      hATTR 引起的多發性神經病是由錯誤折疊的突變 TTR 蛋白在周圍神經中積累引起的。hATTR 引起的多發性神經病患者全身神經持續受損，導致運動功能逐漸喪失，例如行走。這些患者還在其他主要器官中積累 TTR，逐漸損害他們的功能并最終在疾病發作的 5 到 15 年內導致死亡。

 

      ATTR 心肌病是由錯誤折疊的 TTR 蛋白在心肌中積累引起的。患者經歷持續的使人衰弱的心臟損傷，導致進行性心力衰竭，從而在疾病發作后 3 至 5 年內死亡。ATTR 心肌病包括該疾病的遺傳型和野生型。

 

(責任編輯：香港祺昌藥業)