Reblozyl( Luspatercept-aamt)獲FDA批準對非輸血依賴性Beta地中海貧血
FDA 將評估 luspatercept-aamt（Rebrozyl）治療非輸血依賴性β-地中海貧血成人貧血的療效。
FDA 已授予 luspatercept-aamt（Rebrozyl）補充生物制劑許可申請（sBLA）優先審查，用于治療成人非輸血依賴性（NTD）β-地中海貧血。該藥物還得到了歐洲藥品管理局在同一適應癥中的 II 型變異的驗證。
“非輸血依賴性β地中海貧血患者可能不需要終生輸血來維持生存，但由于慢性貧血和鐵過載，他們面臨一系列臨床并發癥，因此他們需要有效的治療方案，”百時美施貴寶血液學開發高級副總裁諾亞伯科維茨博士在新聞稿中說。“Rebrozyl 是一種重要的治療方法，已被批準用于治療與β地中海貧血和低風險骨髓增生異常綜合征相關的貧血癥，包括美國和歐盟在內的多個國家。”
一項2 期、雙盲、隨機、安慰劑對照、多中心 BEYOND 研究評估了 luspatercept-aamt 與安慰劑相比在 NTD β地中海貧血成人中的療效和安全性。研究分為篩選期、雙盲治療期和治療后隨訪期。研究人員以 2:1 的 Rebrozyl 與安慰劑的比例將 145 名患者隨機分組。
主要終點是在沒有輸血的情況下，在治療的第 13 周至第 24 周的連續 12 周間隔內，血紅蛋白平均值從基線增加 ≥ 1.0 g/dL 的患者比例。關鍵的次要終點是非輸血依賴型β地中海貧血患者報告的結果疲勞和虛弱領域評分的平均變化，以及基線血紅蛋白。
在試驗中，在沒有紅細胞 (RBC) 輸血的情況下，在從第 13 周到第 24 周的連續 12 周間隔內，luspatercept 的平均血紅蛋白 (Hb) 比基線增加了 77.1% 或更高，比 0% 增加了 1.0 g/dL 或更高在 NTD β-地中海貧血患者中使用安慰劑，達到試驗的主要終點。
Luspatercept-aamt 是第一種也是唯一一種紅細胞成熟劑，在動物模型中被發現可促進晚期紅細胞成熟。目前已獲 FDA 批準用于治療需要定期輸血的成人 β 地中海貧血患者的貧血癥；在患有極低至中危骨髓增生異常綜合征伴環狀鐵粒幼細胞或骨髓增生異常/骨髓增生性腫瘤伴環狀鐵粒幼細胞和血小板增多癥的成人患者中，8 周內需要 2 個或更多紅細胞單位的紅細胞生成刺激劑失敗。
Luspatercept-aamt 不適用于需要立即糾正貧血的患者作為 RBC 輸血的替代品。預計 FDA 將在 2022 年 3 月 27 日之前根據《處方藥用戶費用法》決定當前適應癥的 sBLA。
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