AR101（enzastaurin）在歐洲被授予治療EDS綜合征的孤兒稱號

AR101（enzastaurin）在歐洲被授予治療EDS綜合征的孤兒稱號

 

      Aytu BioPharma公司是一家專注于開發和商業化新型療法的制藥公司，近日該公司宣布，歐盟委員會授予 PKCβ 抑制劑AR101（enzastaurin）孤兒藥資格，用于治療 Ehlers-Danlos 綜合征（ EDS），一組罕見的遺傳性結締組織疾病，包括嚴重的亞型血管 EDS (VEDS)。該指定基于歐洲藥品管理局 (EMA COMP) 孤兒藥品委員會的積極意見。美國FDA此前授予 AR101 用于治療 Ehlers-Danlos 綜合征（包括VEDS）的孤兒藥資格。Aytu 計劃在 2022 年年中啟動其預防試驗，以評估 AR101 在 COL3A1 確診 VEDS 患者中的安全性和有效性。

 

 

      “我們很高興被歐盟委員會授予孤兒稱號。VEDS 是一種破壞性的遺傳性結締組織疾病，目前尚無批準的治療方法，我們很高興看到監管機構認識到迫切需要將治療方法引入需要它們的罕見病患者，”Aytu BioPharma 首席執行官 Josh Disbrow 說。“我們正準備在今年年中啟動我們的 PREVEnt 注冊研究，該研究將評估 AR101作為美國和歐洲研究地點患者 VEDS 的一流治療方法。”

 

      歐盟的孤兒指定是由歐盟委員會根據 EMA COMP 發布的積極意見授予的。要獲得資格，研究藥物必須旨在治療嚴重衰弱或危及生命的疾病，在歐盟影響不到 10,000 人中的 5 人，并且必須有足夠的非臨床或臨床數據表明研究藥物可能在臨床上產生相關結果。EMA 孤兒指定為公司提供了某些好處和激勵措施，包括臨床協議援助、某些國家/地區的健康技術評估的差異化評估程序、獲得在所有歐盟成員國有效的集中營銷授權程序、降低監管費用和 10 年的市場獨占權.

 

      關于血管 Ehlers-Danlos 綜合征 (VEDS)：血管性 Ehlers Danlos 綜合征 (VEDS) 是 Ehlers-Danlos 綜合征的嚴重亞型，影響全世界 50,000 人中的 1 人，由 COL3A1 基因的致病變異引起，該基因編碼 III 型前膠原蛋白鏈，這是血管壁和中空的主要蛋白質器官。VEDS 通常在兒童時期被診斷出來，其特點是動脈瘤、夾層和破裂、腸破裂和妊娠子宮破裂。25% 的 VEDS 患者在 20 歲時首次出現并發癥，超過 80% 的患者在 40 歲時出現至少一種并發癥。VEDS 是一種毀滅性的疾病，VEDS 患者的中位壽命為 51 歲. VEDS 沒有 FDA 批準的療法。

 

(責任編輯：香港祺昌藥業)