Aspaveli(pegcetacoplan)在歐盟被批準為治療PNH的孤兒藥
歐盟委員會 (EC) 已批準 Aspaveli(pegcetacoplan)，這是第一個也是唯一一個靶向 C3 療法，用于治療經 C5 抑制劑治療至少三個月后出現貧血的陣發性夜間血紅蛋白尿 (PNH) 成人。根據歐洲藥品管理局孤兒藥品委員會的建議，EC 確定 pegcetacoplan 繼續符合 2017 年授予的治療 PNH 的孤兒藥指定地位的標準。
PNH 是一種罕見的、慢性的、危及生命的血液疾病，其中不受控制的補體激活導致攜氧紅細胞通過血管內溶血和血管外溶血被破壞。PNH 的特點是血紅蛋白持續偏低，可導致頻繁輸血和虛弱癥狀，例如貧血引起的嚴重疲勞。根據一項回顧性和橫斷面研究，盡管使用 C5 抑制劑治療后溶血活性有所改善，但使用 C5 抑制劑治療的 PNH 患者中約有 72% 仍然貧血。
該批準基于頭對頭 PEGASUS 3 期研究的結果，該研究在 16 周時評估了 Aspaveli 與依庫珠單抗相比，在接受依庫珠單抗治療后仍持續貧血的 PNH 成人患者中的療效和安全性。完整的安全性和有效性結果于2021年3 月發表在《新英格蘭醫學雜志》上。
關于 Aspaveli(pegcetacoplan)/Empaveli
Aspaveli(pegcetacoplan)/Empaveli是一種靶向 C3 療法，旨在調節補體級聯的過度激活，補體級聯是身體免疫系統的一部分，可導致許多嚴重疾病的發生和進展。Aspaveli 在歐盟被批準為孤兒藥，用于治療陣發性夜間血紅蛋白尿 (PNH) 成人患者，這些患者在接受 C5 抑制劑治療至少三個月后出現貧血，并在美國被批準為 Empaveli 治療成人 PNH 。
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