Atrasentan獲歐盟授予治療IgAN的孤兒藥指定

Atrasentan獲歐盟授予治療IgAN的孤兒藥指定

 

     Chinook Therapeutics是一家專注于發現、開發和商業化治療腎臟疾病的精準藥物的生物制藥公司，該公司宣布歐盟委員會已授予孤兒藥atrasentan 用于治療原發性 IgA 腎病 (IgAN) 。該決定是在歐洲藥品管理局 (EMA) 孤兒藥品委員會 (COMP) 發表積極意見之后做出的。

 

 

     孤兒藥指定授予旨在治療、預防或診斷危及生命或慢性使人衰弱的罕見疾病的藥物，該疾病在歐盟 (EU) 的患病率低于 10,000 分之五，并且目前沒有獲得批準的診斷方法、預防或治療或對受疾病影響的人具有顯著益處。

 

     Chinook Therapeutics 的首席醫療官 Alan Glicklich 醫學博士說：“我們很高興歐盟委員會授予阿曲生坦在歐盟用于治療 IgA 腎病的孤兒藥稱號，這是一種罕見的嚴重慢性腎病，目前尚無批準的治療方法。 歐盟的孤兒藥指定代表了一個重要的監管里程碑，它有可能加速 atrasentan（一種有效的選擇性 ET A拮抗劑）的全球臨床開發。我們受到高度鼓舞，并期待在正在進行的關鍵 3 期 ALIGN 研究中繼續探索阿曲生坦對 IgAN 患者的降低蛋白尿、抗炎和抗纖維化的作用。”

 

     關于 Atrasentan

 

     Atrasentan 是一種選擇性和有效的內皮素 A 受體 (ET A )抑制劑，通過減少蛋白尿和具有直接抗炎和抗纖維化作用來保護腎功能，有可能為多種慢性腎臟疾病提供益處。由于 ET A激活在驅動蛋白尿、系膜細胞激活、腎臟炎癥和纖維化（IgAN 疾病進展的標志）中的作用，IgAN 被確定為評估 atrasentan 的主要適應癥。atrasentan 的關鍵 3 期 ALIGN 試驗目前正在招募 IgAN 患者，而 atrasentan 的 2 期 AFFINITY 試驗目前正在招募蛋白尿性腎小球疾病患者。

 

     關于 IgA 腎病 (IgAN)

 

     免疫球蛋白 A 腎病 (IgAN) 是全球最常見的原發性腎小球疾病，也是慢性腎病 (CKD) 的主要原因，多達 45% 的 IgAN 患者進展為終末期腎病 (ESRD)，需要透析或腎移植. 目前沒有批準的 IgAN 療法，只有有限的高危患者治療選擇。IgAN 的特點是含有 IgA 的免疫復合物沉積在腎臟的腎小球中，這會引發炎癥反應，導致蛋白質和血液滲入尿液，分別稱為蛋白尿和血尿。蛋白尿水平是 IgAN 患者腎功能喪失和臨床結果的最強預測因子，降低蛋白尿與重要的臨床益處相關。

 

     關于 Chinook Therapeutics

 

     Chinook Therapeutics是一家臨床階段的生物制藥公司，為腎臟疾病開發精準藥物。Chinook 的候選產品正在接受針對罕見、嚴重的慢性腎臟疾病的研究，并有機會獲得明確的臨床途徑。Chinook 的主要項目是 Atrasentan，一種用于治療 IgA 腎病和其他蛋白尿性腎小球疾病的 3 期內皮素受體拮抗劑。BION-1301 是一種抗 APRIL 單克隆抗體，正在 IgA 腎病的 1/2 期試驗中進行評估。

 

(責任編輯：香港祺昌藥業)