AYVAKYT(avapritinib) 獲CHMP積極意見，用于肥大細胞增多癥

AYVAKYT(avapritinib) 獲CHMP積極意見，用于肥大細胞增多癥

 

      Blueprint Medicines宣布，歐洲藥品管理局人用醫藥產品委員會（CHMP）采納了積極意見，建議擴大AYVAKYT(avapritinib) 的當前適應癥包括單一療法，用于治療患有侵襲性全身性肥大細胞增多癥 (ASM)、系統性肥大細胞增多癥伴相關血液腫瘤 (SM-AHN) 或肥大細胞白血病 (MCL) 的成年患者，至少經過一次全身治療。

 

 

      CHMP 的意見基于 1 期 EXPLORER 試驗和 2 期 PATHFINDER 試驗的結果，其中 AYVAKYT 在各種疾病亞型的晚期 SM 患者中顯示出持久的臨床療效，并且具有普遍良好的耐受性安全性。

 

      關于 AYVAKYT(avapritinib) 

 

      AYVAKYT (avapritinib) 是一種激酶抑制劑，獲得歐盟委員會批準，用于治療攜帶 PDGFRA D842V 突變的不可切除或轉移性胃腸道間質瘤 (GIST) 成人。該藥物的品牌名稱為 AYVAKIT，在美國被批準用于治療具有 PDGFRA 外顯子 18 突變（包括 PDGFRA D842V 突變）的不可切除或轉移性 GIST 的成人，以及用于治療患有晚期 SM 的成人，包括侵襲性 SM（ASM )、SM-AHN 和肥大細胞白血病 (MCL)。  它還在中國大陸以 AYVAKIT 品牌名稱獲批用于治療具有 PDGFRA 外顯子 18 突變（包括 PDGFRA D842V 突變）的不可切除或轉移性 GIST 的成人，并在香港和香港獲批和臺灣用于治療攜帶 PDGFRA D842V 突變的不可切除或轉移性 GIST 成人。

 

      Blueprint Medicines 正在全球范圍內開發 AYVAKYT/AYVAKIT，用于治療晚期和非晚期 SM。歐盟委員會授予 AYVAKYT 治療 GIST 和肥大細胞增多癥的孤兒藥資格。美國食品和藥物管理局 (FDA) 授予 AYVAKIT 突破性療法認定，用于治療中度至重度惰性 SM。

 

      關于系統性肥大細胞增多癥

      

      系統性肥大細胞增多癥 (SM) 是一種由 KIT D816V 突變驅動的罕見疾病。肥大細胞不受控制的增殖和活化會導致各種 SM 患者出現慢性、嚴重且通常無法預測的癥狀。絕大多數受影響的人患有非晚期（惰性或冒煙）SM，其癥狀會導致對生活質量產生深遠的負面影響。少數患者患有晚期 SM，其中包括一組高危 SM 亞型，包括 ASM、SM-AHN 和 MCL。除了肥大細胞活化癥狀外，晚期 SM 還與肥大細胞浸潤導致的器官損傷和存活率低有關。

 

      盡管AYVAKYT(avapritinib) 接受了多種對癥治療，但包括過敏反應、斑丘疹、瘙癢、腹瀉、腦霧、疲勞和骨痛在內的衰弱癥狀通常在所有形式的 SM 中持續存在。患者經常生活在對嚴重的、意想不到的癥狀的恐懼中，工作或進行日常活動的能力有限，并且隔離自己以防止不可預測的觸發因素。目前沒有獲批可治療 SM 選擇性抑制 D816V 突變 KIT 的療法。

 

(責任編輯：香港祺昌藥業)