CARVYKTI獲批用于治療難治性多發性骨髓瘤患者
全球生物技術公司Legend Biotech Corporation公司近日宣布，美國食品和藥物管理局 (FDA)已批準其第一個產品 CARVYKTI （ciltacabtagene autoleucel；cilta-cel），用于治療已接受過四種或多種先前治療線的復發或難治性多發性骨髓瘤（ RRMM ）成人，包括蛋白酶體抑制劑、免疫調節劑和抗CD38單克隆抗體。
CARVYKTI是一種嵌合抗原受體 T 細胞 (CAR-T) 療法，具有兩種靶向 B 細胞成熟抗原 (BCMA) 的單域抗體，并作為一次性輸注給藥，推薦劑量范圍為 0.5 至 1.0 x 10每公斤體重6 個CAR 陽性活 T 細胞。在關鍵的 CARTITUDE-1 研究中，RRMM 患者（n=97）觀察到深度和持久的反應，總體反應率（ORR）高達 98%（95% 置信區間 [CI]：92.7-99.7），包括78% 的患者達到嚴格的完全緩解。在 18 個月的中位隨訪中，中位緩解持續時間 (DOR) 為 21.8 個月。
CARVYKTI 的安全信息包括關于細胞因子釋放綜合征 (CRS)、免疫效應細胞相關神經毒性綜合征 (ICANS)、帕金森癥和格林巴利綜合征、噬血細胞性淋巴組織細胞增多癥/巨噬細胞活化綜合征 (HLH/MAS) 和長期和/或復發性血細胞減少癥。警告和注意事項包括長期和復發性血細胞減少、感染、低丙種球蛋白血癥、超敏反應、繼發性惡性腫瘤以及對駕駛和使用機器能力的影響。最常見的不良反應（≥20%）是發熱、CRS、低丙種球蛋白血癥、低血壓、肌肉骨骼疼痛、疲勞、感染病原體不明、咳嗽、寒戰、腹瀉、惡心、腦病、食欲下降、上呼吸道感染、頭痛、心動過速、頭暈、呼吸困難、水腫、病毒感染、凝血障礙、便秘和嘔吐。
多發性骨髓瘤影響一種稱為漿細胞的白細胞，這種白細胞存在于骨髓中。該病到目前仍然是一種無法治愈的疾病，既然是經過大量預處理的患者仍然面臨預后不佳且治療選擇有限的問題。CARVYKTI有可能成為需要長期、無治療間隔的患者的有效治療選擇。
關于CARVYKTI（Ciltacabtagene autoleucel；cilta-cel）：CARVYKTI 是一種針對 BCMA 的轉基因自體 T 細胞免疫療法，它涉及用編碼嵌合抗原受體（ CAR ）的轉基因重新編程患者自身的 T 細胞，該受體可識別和消除表達 BCMA 的細胞。BCMA 主要在惡性多發性骨髓瘤 B 系細胞以及晚期 B 細胞和漿細胞表面表達。CARVYKTI CAR 蛋白具有兩種靶向 BCMA 的單域抗體，旨在賦予對人類 BCMA 的高親和力。在與表達 BCMA 的細胞結合后，CAR 會促進 T 細胞的活化、擴增和靶細胞的消除。
(責任編輯：香港祺昌藥業)
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