AYVAKYT獲CHMP積極意見，用于肥大細胞增多癥
Blueprint Medicines宣布，歐洲藥品管理局人用醫藥產品委員會（CHMP）采納了積極意見，建議擴大AYVAKYT(avapritinib) 的當前適應癥包括單一療法，用于治療患有侵襲性全身性肥大細胞增多癥 (ASM)、系統性肥大細胞增多癥伴相關血液腫瘤 (SM-AHN) 或肥大細胞白血病 (MCL) 的成年患者，至少經過一次全身治療。
CHMP 的意見基于 1 期 EXPLORER 試驗和 2 期 PATHFINDER 試驗的結果，其中 AYVAKYT 在各種疾病亞型的晚期 SM 患者中顯示出持久的臨床療效，并且具有普遍良好的耐受性安全性。
關于 AYVAKYT (avapritinib)
AYVAKYT (avapritinib) 是一種激酶抑制劑，獲得歐盟委員會批準，用于治療攜帶 PDGFRA D842V 突變的不可切除或轉移性胃腸道間質瘤 (GIST) 成人。該藥物的品牌名稱為 AYVAKIT，在美國被批準用于治療具有 PDGFRA 外顯子 18 突變（包括 PDGFRA D842V 突變）的不可切除或轉移性 GIST 的成人，以及用于治療患有晚期 SM 的成人，包括侵襲性 SM（ASM )、SM-AHN 和肥大細胞白血病 (MCL)。 它還在中國大陸以 AYVAKIT 品牌名稱獲批用于治療具有 PDGFRA 外顯子 18 突變（包括 PDGFRA D842V 突變）的不可切除或轉移性 GIST 的成人，并在香港和香港獲批和臺灣用于治療攜帶 PDGFRA D842V 突變的不可切除或轉移性 GIST 成人。
Blueprint Medicines 正在全球范圍內開發 AYVAKYT/AYVAKIT，用于治療晚期和非晚期 SM。歐盟委員會授予 AYVAKYT 治療 GIST 和肥大細胞增多癥的孤兒藥資格。美國食品和藥物管理局 (FDA) 授予 AYVAKIT 突破性療法認定，用于治療中度至重度惰性 SM。
關于系統性肥大細胞增多癥
系統性肥大細胞增多癥 (SM) 是一種由 KIT D816V 突變驅動的罕見疾病。肥大細胞不受控制的增殖和活化會導致各種 SM 患者出現慢性、嚴重且通常無法預測的癥狀。絕大多數受影響的人患有非晚期（惰性或冒煙）SM，其癥狀會導致對生活質量產生深遠的負面影響。少數患者患有晚期 SM，其中包括一組高危 SM 亞型，包括 ASM、SM-AHN 和 MCL。除了肥大細胞活化癥狀外，晚期 SM 還與肥大細胞浸潤導致的器官損傷和存活率低有關。
盡管接受了多種對癥治療，但包括過敏反應、斑丘疹、瘙癢、腹瀉、腦霧、疲勞和骨痛在內的衰弱癥狀通常在所有形式的 SM 中持續存在。患者經常生活在對嚴重的、意想不到的癥狀的恐懼中，工作或進行日常活動的能力有限，并且隔離自己以防止不可預測的觸發因素。目前沒有獲批可治療 SM 選擇性抑制 D816V 突變 KIT 的療法。
(責任編輯：香港祺昌藥業)
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