FDA批準Enjaymo用于冷凝集素病患者
2022 年 2 月 4 日，美國食品和藥物管理局 (FDA)已批準 Enjaymo(sutimlimab-jome) 以減少成人冷凝集素病 (CAD) 患者因溶血而對紅細胞輸注的需求。Enjaymo 是第一個也是唯一一個獲準用于 CAD 患者的治療方法，通過抑制紅細胞的破壞（溶血）起作用，可減少成人冷凝集素病 (CAD) 溶血、紅細胞破壞導致的紅細胞輸血需求。Enjaymo 解決了患有 CAD（一種罕見的血液疾病）的成年人嚴重且長期未得到滿足的醫療需求。
CAD 是一種罕見的自身免疫性溶血性貧血，是由稱為冷凝集素的抗體與紅細胞表面結合引起的，這會啟動一個過程，導致身體的免疫系統錯誤地攻擊健康的紅細胞并導致其破裂（溶血）。由于紅細胞具有在全身輸送氧氣的重要作用，CAD 患者可能會出現嚴重的貧血，這可能導致疲勞、虛弱、呼吸急促、頭暈目眩、胸痛、心律不齊和其他潛在并發癥。
Enjaymo 是一種人源化單克隆抗體，旨在選擇性靶向和抑制經典補體途徑中的 C1，這是先天免疫系統的一部分。通過阻斷 C1s，Enjaymo 抑制免疫系統中補體級聯的激活，并抑制 CAD 中 C1 激活的溶血，以防止健康紅細胞的異常破壞。Enjaymo 不抑制凝集素和替代途徑。
Enjaymo 獲得了 FDA 突破性治療和孤兒藥的指定，以及優先審查，該審查保留如果獲得批準，將代表治療嚴重疾病的安全性或有效性顯著提高的藥物。在美國以外，sutimlimab 已提交給歐洲和日本的監管機構，審查正在進行中。
(責任編輯：香港祺昌藥業)
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