FDA批準Enjaymo用于治療冷凝集素病
FDA 已批準 sutimlimab-jome (Enjaymo, Sanofi) 以減少成人冷凝集素病 (CAD) 溶血導致的紅細胞輸注需求。Enjaymo 是第一個也是唯一一個獲準用于 CAD 患者的治療方法，通過抑制紅細胞的破壞起作用。
CAD 是一種罕見的自身免疫性溶血性貧血，是由稱為冷凝集素的抗體與紅細胞表面結合引起的，它啟動了一個過程，導致身體的免疫系統錯誤地攻擊健康的紅細胞并導致其破裂。
Enjaymo 是一種人源化單克隆抗體，旨在選擇性靶向和抑制經典補體途徑中的 C1，這是先天免疫系統的一部分。Emjaymo 不抑制凝集素和替代途徑。
Enjaymo 在美國的批準是基于對近期有輸血史的 CAD 患者進行的為期 26 周的開放標簽、單臂關鍵 3 期 CARDINAL 研究的積極結果。在這項研究中，Enjaymo 達到了其主要療效終點，這是一個復合終點，定義為達到大于或等于 12 g/dL 的血球蛋白 (Hgb) 水平正常化或顯示 Hgb 水平從基線增加大于或在治療評估時間點等于 2 g/dL。此外，從第 5 周到第 26 周必須沒有輸血，或者從第 5 周到第 26 周根據協議禁止使用藥物。
約 54% 的個體達到復合主要終點，其中 63% 的個體達到血紅蛋白大于或等于 12 g/dL 或增加至少 2 g/dL，而 71% 的個體在第 5 周后保持不輸血92% 的人未使用其他 CAD 相關治療。次要終點也得到了滿足，包括血紅蛋白的改善和膽紅素的正常化。入組個體的血紅蛋白水平在第 3 周平均增加 2.29 g/dL，在 26 周治療評估時間點從平均基線水平 8.6 g/dL 增加 3.18 g/dL。膽紅素水平平均降低 2.23 mg/dL，平均基線水平為 3.23 mg/dL。
最常見的不良事件 (AE) 是關節痛、關節炎、咳嗽、腹瀉、消化不良、外周水腫和呼吸道或病毒感染。接受 Enjaymo 治療的個體中約有 13% 報告了嚴重的 AE，包括關節痛、呼吸道和葡萄球菌傷口感染和鏈球菌敗血癥。
(責任編輯：香港祺昌藥業)
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