FDA批準IMX-110用于橫紋肌肉瘤的罕見兒科疾病指定
根據 Immix Biopharma 的新聞稿， FDA 已批準 IMX-110 用于治療兒科橫紋肌肉瘤患者的罕見兒科疾病指定。
IMX-110 是一種組織特異性治療劑，旨在以傳統治療劑的 3 至 5 倍的速度在預期治療部位累積，已獲得治療軟組織肉瘤的孤兒藥指定。罕見兒科疾病名稱旨在治療嚴重和危及生命的疾病，這些疾病主要影響 18 歲或以下的兒童，在美國影響不到 200,000 人。
“我們很高興 FDA 承認迫切需要對患有這種毀滅性疾病的兒童進行安全有效的治療，” Immix Biopharma 首席執行官 Ilya Rachman 醫學博士在新聞稿中說。“我們對軟組織肉瘤的 1b/2a 期臨床數據感到鼓舞。”
橫紋肌肉瘤是一種高級別的惡性腫瘤，是兒童和青少年人群中最常見的軟組織肉瘤，但很少發生在成人中。目前，美國約有 20,000 名兒童被診斷出患有橫紋肌肉瘤，高危兒童的 5 年生存率在 20% 至 30% 之間，其中癌癥在體內廣泛擴散。
橫紋肌肉瘤有 4 種主要類型：胚胎型、肺泡型、多形性和梭形細胞或硬化型。一些遺傳條件會增加兒童橫紋肉瘤的風險，包括 Li-Fraumeni 綜合征、1 型神經纖維瘤病和 Noonan 綜合征。體征和癥狀可能包括腫塊或腫脹，持續增長或不會消失；交叉眼睛或眼睛凸出；頭痛; 排尿困難；或尿液中的血液。
“IMX-110是一種組織特異性治療劑，可同時攻擊腫瘤微環境的所有三個組成部分，切斷腫瘤與其代謝和結構支持之間的關鍵生命線，”拉赫曼在新聞稿中說。“我們相信， SMARxT 平臺產生的組織特異性療法代表了傳統‘單靶點、單突變’開發模型的獨特替代方案。”
(責任編輯：香港祺昌藥業)
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