Silmitasertib獲FDA用于治療髓母細胞瘤的孤兒藥指定
Senhwa Biosciences 是一家專注于腫瘤、罕見疾病和新型冠狀病毒一流療法的藥物開發公司，宣布美國食品和藥物管理局 (FDA) 已授予 Silmitasertib 孤兒藥物指定 (ODD)， Silmitasertib 是一種高度選擇性的酪蛋白激酶 2 (CK2) 抑制劑，用于治療成神經管細胞瘤患者。
“我們很高興收到 Silmitasertib 用于治療髓母細胞瘤的 ODD，這是一種罕見的嚴重兒科疾病，尚無批準的靶向療法。ODD 代表了一個重要的監管里程碑，有可能加快一種有效且選擇性的酪蛋白激酶 2 (CK2) 抑制劑 的臨床開發。” Senhwa Biosciences 首席醫療官John Soong博士說。
髓母細胞瘤是兒童最常見的癌性腦腫瘤，但目前尚無靶向治療。除 ODD 外， Silmitasertib 分別于2021年8 月 17 日和2020 年 7 月 6日獲得美國 FDA 的快速通道指定和罕見兒科疾病（ RPD ）指定。如果符合 RPD 指定的某些標準，Senhwa 將有資格獲得可轉讓的優先審查券 (PRV)。PRV 允許其接受者對其任何一種新藥產品進行從十個月到六個月的快速審查過程。
關于 Silmitasertib
Silmitasertib 是一種一流的小分子藥物，靶向 CK2 通路并充當 CK2 抑制劑。迄今為止的臨床研究表明，CX-4945 在人類中具有良好的耐受性。除 COVID-19 外， Silmitasertib 目前正在針對成人和兒童復發/晚期或轉移性癌癥的多個腫瘤學項目進行開發。迄今為止，已完成 Silmitasertib 在癌癥患者中的三項 I 期試驗和一項 II 期試驗；目前，有兩項正在進行的 Silmitasertib II 期研究。美國 FDA 授予 Silmitasertib 關鍵藥物指定：2016年12 月治療膽管癌的孤兒藥指定，2020 年 7 月治療成神經管細胞瘤的罕見兒科疾病快速通道指定；2021 年 8 月用于治療復發性 Sonic Hedgehog 驅動的成神經管細胞瘤和 eIND。
(責任編輯：香港祺昌藥業)
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