迄今為止，腎細胞癌是最常見的腎癌類型，約十分之九的腎癌診斷為腎癌。 男性腎細胞癌的發病率是女性的兩倍。 大多數腎細胞癌病例是在其他腹部疾病的影像學檢查中偶然發現的。 在美國，約15%的腎癌患者被診斷為晚期。
默克公司9月19日的新聞發布會表示，美國食品藥品監督管理局( FDA )同意優先審查Belzutifan的補充新藥申請( sNDA )，并接受免疫檢查點和抗血管生成治療后治療晚期腎細胞癌( RCC )成年患者。FDA將處方藥物使用者費用法案的目標日期定為2024年1月17日。
Belzutifan是一種缺氧誘導因子-2(HIF-2)抑制劑，可減少細胞增殖、血管生成、腫瘤生長相關HIF-2靶基因的轉錄和表達。Belzutifan也是美國首個獲得批準的HIF-2抑制劑治療方案。目前，Welireg商品名已在美國上市，用于治療患有hipelylind綜合征( VHL )的成年患者。這些患者需要治療相關的腎細胞癌、中樞神經系統血管母細胞瘤、胰腺神經內分泌腫瘤，無需立即手術。 此外，該藥已在英國、加拿大和其他幾個國家和地區獲得批準，適應證同上。新聞稿稱，如果獲得批準，Welireg將為需要新選擇的晚期腎癌患者提供新的、新的作用機制。
此次sNDA的申請主要基于LITESPARK-005試驗的數據，試驗采用隨機開放標記的三期試驗( ClinicalTrials.gov，NCT04195750 )、旨在評估Welireg和埃維莫司對晚期腎細胞癌患者的療效，這些晚期腎細胞癌患者在接受PD-1/L1和VEGF-TKI序貫治療或聯合治療后取得了進展。
兩主要終點為無進展生存期( PFS )和總生存期( OS )。 次要終點包括總體緩解率( ORR )、緩解期和安全性。 這項試驗共招募了746名患者，他們隨機分為兩組，分別接受Welireg(120mg )，每日一次口服(或埃維莫司) 10mg，每日一次口服)。
結果顯示，belzutifan組PFS改善與依維因比較有統計學意義和臨床意義。 客觀緩解率(次要終點)也有統計學顯著改善。 該公司表示，中期分析顯示操作系統有所改善，但不認為有統計學意義，打算在之后的分析中進行測試。LITESPARK-005是Welireg綜合開發計劃的一部分，由四個RCC 3期考試組成，包括LITESPARK-011和LITESPARK-012。使用LITESPARK-022評估Welireg在二線和未接受治療的晚期疾病環境中的作用，以及Welireg在輔助治療環境中的作用。
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